梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）作为一种以心肌过度收缩为特征的心血管疾病，长期困扰着众多患者。传统治疗手段多聚焦于缓解症状，却难以从根本上改善疾病进程。玛伐凯泰（Mavacamten）作为全球首个心肌肌球蛋白抑制剂，为oHCM患者带来了新的治疗曙光。在真实世界的应用中，其症状改善效果与左心室射血分数（LVEF）监测成为评估疗效与安全性的关键指标。

　　真实世界研究数据显示，玛伐凯泰在改善oHCM患者症状方面成效显著。以EXPLORER-HCM研究为例，该研究是一项多中心、国际性、双盲的3期临床试验，纳入251名有症状（NYHA心功能分级II级或III级）的oHCM成人患者。结果显示，与安慰剂相比，玛伐凯泰可显著改善患者的运动能力、左心室流出道（LVOT）梗阻、NYHA功能分级和健康状况。治疗30周后，玛伐凯泰组患者的Valsalva动作激发的LVOT峰值压差较基线降低40.2 - 40.3 mmHg，而安慰剂组仅降低4.3 mmHg。这一数据直观地反映出玛伐凯泰对缓解LVOT梗阻的强大作用，梗阻的减轻直接改善了患者的心脏血流动力学，进而缓解了呼吸困难、乏力、胸痛等典型症状。

　　在症状改善的长期观察中，EXPLORER-LTE研究提供了有力证据。该研究对完成EXPLORER-HCM临床试验的患者进行了长达3.5年的随访，结果显示患者的超声心动图参数与生物标志物获得持续稳定改善。患者的静息LVOT压差、Valsalva LVOT压差在第156周和第180周的平均降低值均显著，左心房容积指数（LAVI）也持续降低。基于NYHA心功能分级和患者报告结局的评估，大部分患者达到NYHA心功能分级I级，且基于HCM症状问卷（HCMSQ）的患者报告结局显示，患者的气促评分在治疗的前12周即较基线获得改善，并持续到第156周和180周。这些数据表明，玛伐凯泰不仅能短期缓解症状，还能在长期治疗中持续改善患者的生活质量，使患者能够恢复正常的生活和工作。

　　LVEF监测在玛伐凯泰治疗中扮演着至关重要的角色。由于玛伐凯泰通过降低心肌收缩力来减少LVOT梗阻，过度抑制可能导致收缩功能障碍，进而引发心力衰竭，因此必须密切监测LVEF。在EXPLORER-HCM研究中，治疗前需通过超声心动图确认LVEF≥55%，以确保治疗的安全性。治疗期间，若LVEF<50%需立即中断治疗，每4周复查直至恢复至≥50%，恢复后以低剂量重启。例如，某患者在2.5 mg剂量时LVEF降至48%，中断治疗4周后LVEF恢复至52%，则以2.5 mg重启治疗，而非进一步减量。

　　EXPLORER-LTE研究的长期随访数据进一步验证了LVEF监测的重要性。在长达3.5年的随访中，患者的LVEF从基线到第180周平均下降了11%，但其均值（63.9%）仍保持在正常范围内。共有20名患者（8.7%）的LVEF一过性<50%，在治疗中断后均回升至≥50%，其中14名患者重新启动玛伐凯泰治疗。这表明，通过严格的LVEF监测和及时的剂量调整，可以有效避免心力衰竭等严重不良反应的发生，确保患者在安全的前提下获得最佳的治疗效果。

　　在中国人群中，EXPLORER-CN研究也取得了令人瞩目的成果。该研究针对中国梗阻性HCM患者展开，结果显示，与安慰剂相比，玛伐凯泰治疗30周显著改善了患者的Valsvalva LVOT峰值压差，且这种改善从治疗开始后的第4周就可以观察到，并且在治疗期间持续改善。亚组分析结果显示，玛伐凯泰治疗在各亚组中均显示出一致的获益，包括性别、年龄、基线NYHA分级、CYP2C19代谢型，以及是否合并使用β受体阻滞剂等。在安全性方面，玛伐凯泰组和安慰剂组治疗期间不良事件发生率相似，没有发现新的安全性信号。同时，通过对患者LVEF的监测，也确保了治疗的安全性，为中国oHCM患者提供了可靠的治疗选择。

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