在血液肿瘤治疗领域，复发或难治性急性白血病一直是临床治疗的重大挑战，尤其是携带KMT2A（MLL）基因重排的患者，其预后极差，传统化疗方案缓解率不足30%，5年生存率仅15%-20%。2024年11月15日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准全球首款口服高选择性menin抑制剂瑞维美尼（商品名REVUFORJ）上市，用于治疗1岁及以上携带KMT2A易位的复发或难治性急性白血病患者。

　　缓解率超70%，深度缓解显著

　　AUGMENT-101试验是全球规模最大的针对KMT2A重排急性白血病的临床试验，纳入195例复发或难治性患者，覆盖成人与儿童，涵盖不同治疗线数及病理亚型。试验结果显示，瑞维美尼单药治疗展现出显著疗效：

　　KMT2A重排患者：123例可评估患者中，客观缓解率（ORR）达73%，其中完全缓解（CR）率34%，完全缓解伴不完全血液学恢复（CRi）率25%，部分缓解（PR）率14%。61%的缓解患者达到微小残留病（MRD）阴性，即体内白血病细胞低于检测下限，这是长期生存的关键指标。中位缓解持续时间（DOR）达9.1个月，中位无进展生存期（PFS）5.6个月，中位总生存期（OS）11.0个月，较传统化疗（中位OS 3-4个月）显著延长。

　　特殊人群：老年患者（≥65岁）ORR达68%，中位OS 10.2个月；多线治疗患者（≥3线）ORR 65%，中位OS 9.5个月，证明其适用于身体状况较差的晚期患者。

　　长期随访：对达到CR/CRi的患者进行18个月随访，35%仍持续缓解，其中28%维持MRD阴性；MRD阴性患者18个月生存率78%，显著高于MRD阳性患者的34%，验证了深度缓解与长期生存的关联。

　　安全性管理：可控副作用保障治疗连续性

　　瑞维美尼的副作用以轻中度为主，多数可通过剂量调整或对症处理缓解。常见≥20%的副作用包括：

　　血液系统毒性：中性粒细胞减少（78%）、血小板减少（66%）、贫血（54%），3级以上发生率分别为67%、53%、38%，多发生于治疗前2周期，通过升白针、升血小板针或短暂停药可恢复。

　　消化道反应：恶心（45%）、腹泻（38%）、呕吐（31%），多为1-2级，通过少食多餐、止吐药或止泻药缓解。

　　其他反应：疲劳（42%）、发热（39%）、口腔黏膜炎（25%），症状随用药时间延长减轻。

　　需警惕的3级以上严重副作用包括：

　　严重感染（28%）：多与中性粒细胞减少相关，需定期监测血常规，发热时及时抗感染治疗。

　　肝损伤（4%）：转氨酶升高发生率15%，3级以上仅4%，需每4周复查肝功能。

　　出血事件（5%）：多为轻度牙龈出血或鼻出血，3级以上严重出血发生率1.5%，避免与抗凝药联用。

　　瑞维美尼的获批不仅为复发或难治性KMT2A重排急性白血病患者提供了高效治疗方案，更通过深度缓解为异基因造血干细胞移植（HSCT）创造了条件。AUGMENT-101试验中，40%的应答者成功接受HSCT，这是目前唯一有望根治该病的手段。

　　瑞维美尼仿制药LuciRevu已获老挝卫生部批准上市），如需购买瑞维美尼 (Revuforj, revumenib)原研药或仿制药，可登录印度全球药房中文官网：www.ingpharma.com 下单。www.ingpharma.com是印度全球药房的唯一官方中文网站，若有任何疑问，请咨询ING药房客服。