急性髓系白血病（AML）作为血液系统恶性肿瘤中的“侵袭性选手”，始终以高复发率、低生存率困扰着临床治疗。对于携带IDH2突变的复发或难治性患者而言，传统化疗方案往往因耐药性或毒性叠加而陷入困境。恩西地平（Enasidenib）的诞生，为这一群体撕开了生存的裂缝——其通过精准靶向IDH2突变，在多项临床试验中展现出持久的缓解效果与显著的生存获益，成为改变治疗格局的关键药物。

　　持久缓解：从实验室数据到临床实践的跨越

　　恩西地平的疗效基石，建立在一系列严谨的临床研究之上。全球多中心Ⅱ期试验AG221-C-001纳入199例携带IDH2突变的复发/难治性AML患者，结果显示：总体缓解率（ORR）达40.3%，其中完全缓解（CR）率为19.3%，部分缓解（PR）率为15.6%；中位缓解持续时间（DOR）为8.2个月，中位总生存期（OS）达9.3个月。更值得关注的是，达到CR的患者中位OS延长至19.7个月，远超传统化疗方案。这一数据在真实世界研究中得到进一步验证：一项纳入200余例患者的回顾性分析显示，恩西地平单药治疗的ORR为77%，中位PFS达8个月，中位OS为11个月，显著优于其他二线治疗方案。

　　缓解的持久性不仅体现在生存期延长，更在于患者生活质量的改善。研究显示，34%的输血依赖患者在接受恩西地平治疗后摆脱输血需求，这意味着贫血、出血等并发症风险大幅降低。对于高龄或合并症患者，这一优势尤为突出——在一项针对不适合强化化疗的老年患者的试验中，恩西地平联合阿扎胞苷的CR率高达85%，中位OS尚未达到，而传统化疗组中位OS仅5-6个月。这种“生存期与生活质量双提升”的效果，使恩西地平成为复发/难治性AML治疗中的“破局者”。

　　生存机会：从单药治疗到联合方案的突破

　　恩西地平的突破性不仅在于单药疗效，更在于其作为联合治疗基石的潜力。针对新诊断的IDH2突变AML患者，恩西地平与去甲基化药物阿扎胞苷的联合方案展现出惊人的协同效应：在一项Ⅱ期试验中，联合组的CR率达85%，复合完全缓解率（CRc，含CRi）为100%，中位OS尚未达到，而阿扎胞苷单药组CR率仅为36%，中位OS为9.6个月。这种“1+1>2”的效果，源于恩西地平通过降低2-羟基戊二酸（2-HG）水平逆转表观遗传异常，为阿扎胞苷发挥作用创造条件。

　　对于复发/难治性患者，三联方案（恩西地平+阿扎胞苷+维奈克拉）进一步刷新疗效上限：CRc达86%，中位OS未达到，1年OS率高达67%。更令人振奋的是，恩西地平在异基因造血干细胞移植（allo-HCT）后的维持治疗中同样表现卓越：15例接受维持治疗的患者，1年和2年总生存率均为100%，无白血病生存率（LFS）分别为93%和87%。这一数据为移植后复发高风险患者提供了长期生存的希望。

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