下载app
- 相关文章
儿童低级别胶质瘤（pLGG）是儿童最常见的脑肿瘤类型，传统治疗手段长期局限于手术与化疗，患者面临高复发率与治疗相关毒性双重挑战。2024年4月，美国FDA加速批准托沃拉非尼（Tovorafenib）上市，标志着全球首个针对pLGG的系统性靶向疗法诞生，为这一领域带来革命性突破。
托沃拉非尼的核心优势在于其“精准打击”与“脑渗透”的双重特性。作为高选择性II型RAF激酶抑制剂，它通过阻断MAPK信号通路中的关键酶，同时抑制BRAF融合/重排及V600突变引发的肿瘤生长。传统BRAF抑制剂因无法穿透血脑屏障或仅针对单一突变类型，难以有效治疗pLGG。而托沃拉非尼凭借独特的大脑渗透性，可直达中枢神经系统肿瘤病灶，覆盖高达75%的pLGG患者中存在的BRAF变异，填补了临床治疗空白。
该药物的问世彻底改变了pLGG的治疗模式。此前，复发或难治性患者缺乏标准治疗方案，常依赖重复手术或高剂量化疗，导致认知功能损伤与生活质量下降。托沃拉非尼以每周一次口服给药的方式，显著提升了治疗依从性。其剂型设计兼顾儿童需求，提供片剂与口服混悬液两种选择，且无需禁食，极大简化了用药流程。临床实践中，患者从确诊到启动靶向治疗的时间大幅缩短，为延缓疾病进展争取了关键窗口期。
安全性方面，托沃拉非尼展现了良好的耐受性。常见副作用如发色改变、轻度皮疹等，多可通过对症处理缓解，严重不良反应发生率低于15%。与传统化疗相比，其避免了骨髓抑制、感染风险升高等问题，尤其适合长期治疗需求。此外，药物对生长速度的影响可通过定期监测管理，进一步保障了儿童患者的发育安全。
托沃拉非尼的获批不仅为pLGG患者提供了生存希望，更推动了儿童肿瘤靶向治疗的发展。其成功印证了“异病同治”策略的可行性——通过生物标志物筛选获益人群，实现跨癌种精准治疗。
如需购买托沃拉非尼，可登录印度全球药房官网进行下单，www.ingpharma.com 是印度全球药房（ING药房）的唯一官方中文网站，药品从孟加拉药厂，或者印度药房直邮，正品有保障，若有疑问，可咨询ING药房客服。