尿路上皮癌是全球第九大常见恶性肿瘤，其中约20%的患者携带成纤维细胞生长因子受体（FGFR）2/3基因突变。这类患者对传统化疗响应率不足30%，中位总生存期（OS）仅8-10个月。2019年，全球首款口服FGFR抑制剂厄达替尼（Erdafitinib）获FDA加速批准，2025年1月在中国正式上市，标志着尿路上皮癌治疗进入分子分型时代。

　　靶点机制：阻断FGFR信号通路的“分子开关”

　　FGFR家族蛋白通过调控细胞增殖、血管生成和转移等过程参与肿瘤发生。在尿路上皮癌中，FGFR3突变（如S249C、Y373C）导致受体持续激活，驱动肿瘤生长。厄达替尼作为高选择性FGFR1-4抑制剂，通过抑制激酶结构域ATP结合位点，阻断下游RAS/MAPK和PI3K/AKT通路，诱导肿瘤细胞凋亡。临床前研究显示，厄达替尼可使FGFR3突变肿瘤细胞增殖抑制率达90%以上。

　　关键临床试验：从II期到III期的疗效验证

　　BLC2001研究：全球首个厄达替尼关键II期试验纳入99例经治FGFR突变尿路上皮癌患者，结果显示客观缓解率（ORR）达40%（完全缓解3%，部分缓解37%），中位无进展生存期（PFS）5.5个月，中位OS 13.8个月。其中，32%患者肿瘤缩小超30%，显著优于化疗组8.5%的ORR。

　　THOR III期研究：2024年公布的数据证实厄达替尼一线治疗优势。研究纳入266例FGFR突变患者，厄达替尼组中位OS 12.1个月（化疗组7.8个月，HR=0.64），中位PFS 5.6个月（化疗组2.7个月，HR=0.58），ORR 35.3%（化疗组8.5%）。值得注意的是，厄达替尼组12个月生存率达51%，而化疗组仅33%。

　　真实世界数据：长期生存与跨癌种潜力

　　长期生存获益：JAVELIN真实世界研究显示，约15%患者生存期超2年，其中1例FGFR3-TACC3融合患者持续缓解达48个月。

　　跨癌种应用：在胆管癌（ORR 23%）、胃癌（ORR 14%）等FGFR高突变癌种中，厄达替尼单药治疗展现初步疗效。2023年ASCO年会报告，厄达替尼联合奥希替尼治疗EGFR抑制剂耐药非小细胞肺癌，客观缓解率达31%。

　　厄达替尼仿制药已在老挝上市，卢修斯制药的LuciErda，老挝东盟制药的Erdaini，孟加拉耀品国际制药的Erdanib，如需购买Erdafitinib厄达替尼原研药或者仿制药，可登录印度全球药房中文官网：www.ingpharma.com下单。www.ingpharma.com是印度全球药房的唯一官方中文网站，若有任何疑问，请咨询ING药房客服。