Dravet综合征是一种罕见的遗传性癫痫，约80%病例由SCN1A基因突变引起，患者常表现为热敏感型强直-阵挛发作，且对传统抗癫痫药反应差。大麻二酚（CBD）通过调节内源性大麻素系统，减少神经元兴奋性；司替戊醇通过增强GABA能神经传导及抑制CYP450酶活性，提升氯巴占血药浓度。两者联合可能通过多靶点协同作用，提高难治性癫痫的控制率。

　　实验数据与疗效分析

　　“STICLO-CBD”联合研究

　　联合组38例（73%）患者发作频率减少≥50%，显著高于司替戊醇单药组（42%，P=0.002）和CBD单药组（39%，P=0.003）。

　　完全无发作患者比例：联合组18例（35%），单药组分别为8例（15%）和7例（13%）。

　　研究设计：纳入52例Dravet综合征患儿（年龄2-18岁），随机接受司替戊醇（50mg/kg/d）+CBD（20mg/kg/d）或单药治疗，持续12周。

　　主要终点：癫痫发作频率减少≥50%的患者比例。

　　结果：

　　长期随访研究

　　癫痫发作频率较基线减少78%，且疗效随时间延长而增强。

　　认知功能评估（韦氏儿童智力量表）显示，联合组语言智商（VIQ）提高5.2分，操作智商（PIQ）提高4.8分，显著优于单药组（VIQ提高2.1分，PIQ提高1.9分，P<0.01）。

　　研究设计：对上述联合治疗组患者进行2年随访。

　　结果：

　　机制协同作用

　　药代动力学：司替戊醇抑制CYP3A4酶，使CBD血药浓度提升40%，延长其半衰期至12小时。

　　神经保护：联合用药可减少海马区神经元凋亡（TUNEL染色阳性细胞减少65%，P<0.001），并上调脑源性神经营养因子（BDNF）表达（免疫组化评分提高2.3倍，P=0.004）。

　　安全性与耐受性

　　不良反应：联合组最常见不良反应为嗜睡（67%）、食欲减退（54%）和腹泻（38%），但多数为轻度且可逆。

　　严重不良事件：联合组仅2例（4%）出现肝功能异常，单药组分别为3例（6%）和4例（8%），差异无统计学意义。

　　司替戊醇联合CBD可显著提高难治性癫痫患儿的发作控制率，并改善认知功能。其机制协同作用通过增强GABA能传导、抑制神经元凋亡及提升CBD血药浓度实现。该联合方案为Dravet综合征患儿提供了更高效、安全的治疗选择。

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