免疫性血小板减少症（ITP）是一种自身免疫性疾病，患者因血小板破坏增加或生成减少导致出血风险升高。艾曲泊帕作为首个口服血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），通过刺激骨髓巨核细胞增殖，显著提升血小板计数。印度全球药房结合临床研究数据，解析其用药要点与注意事项。

　　一、临床疗效：快速起效，持久缓解

　　成人ITP患者数据：

　　EXTEND研究显示，艾曲泊帕50mg/d治疗24周后，59%的患者血小板计数≥50×10⁹/L，中位缓解持续时间为12.5周。

　　长期随访显示，5年持续缓解率达39%，中位OS为87.6个月，显著优于传统治疗（如糖皮质激素、脾切除）。

　　儿童ITP患者数据：

　　PETIT2研究显示，1-17岁儿童患者接受艾曲泊帕治疗12周后，血小板计数≥50×10⁹/L的比例为62.2%，中位缓解时间为19天。

　　安全性与成人相似，未发现新的不良反应。

　　再生障碍性贫血（SAA）患者数据：

　　RACE研究显示，艾曲泊帕联合免疫抑制治疗（IST）的血液学缓解率达70%，显著高于单用IST的40%。

　　3年无失败生存率为46%，中位OS为88个月。

　　二、用药指导与剂量调整

　　初始剂量与调整：

　　成人ITP：起始剂量为50mg/d，空腹服用（餐前1小时或餐后2小时），根据血小板计数每周调整剂量，最大剂量为75mg/d。

　　儿童ITP（1-17岁）：体重<25kg者起始剂量为37.5mg/d，≥25kg者起始剂量为50mg/d，最大剂量为75mg/d。

　　SAA：起始剂量为50mg/d，根据血小板计数调整，最大剂量为150mg/d。

　　剂量调整原则：

　　若血小板计数≥50×10⁹/L且无出血，可减少剂量；若血小板计数>200×10⁹/L，需暂停用药，待血小板计数下降至<150×10⁹/L后恢复用药。

　　肝功能不全患者（Child-Pugh B级）剂量减半，Child-Pugh C级患者禁用。

　　三、不良反应与监测要点

　　常见不良反应：

　　肝功能异常（ALT/AST升高）：发生率约10%，多为1-2级，需每月监测肝功能。

　　血栓形成：血小板计数过高时（>200×10⁹/L）风险增加，需密切监测并调整剂量。

　　胃肠道反应：恶心（14%）、腹泻（5%）等，多为轻度。

　　禁忌症与注意事项：

　　禁用于骨髓增生异常综合征（MDS）患者，避免与含多价阳离子药物（如抗酸药、钙剂）同服。

　　妊娠期禁用，哺乳期妇女需停止哺乳。

　　用药监测服务：

　　定期提醒患者进行血常规、肝功能及眼底检查（监测白内障风险）。

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