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本研究旨在评估芬氟拉明用于治疗Dravet综合征儿童和年轻人时的心血管安全性。
完成芬氟拉明三项3期临床试验之一的Dravet综合征患者有资格参加开放标签扩展（OLE）研究。所有患者均以0.2 mg/kg/天的口服剂量开始芬氟拉明治疗。对于同时接受司替戊醇治疗的患者，根据疗效和耐受性，芬氟拉明的剂量可滴定至最大0.7 mg/kg/天（绝对最大剂量26 mg/天）或0.4 mg/kg/天（绝对最大剂量17 mg/天）。
在OLE研究进入时、4-6周后以及此后每3个月，我们采用标准化方法和盲法读数对患者进行连续经胸超声心动图检查。瓣膜性心脏病（VHD）定义为≥中度二尖瓣反流或≥轻度主动脉瓣反流，并伴有瓣膜功能障碍引起的体征或症状。肺动脉高压（PAH）则定义为肺动脉收缩压>35 mmHg。
共有327名患者（中位年龄9.0岁，范围2-19岁）参加了OLE研究，并接受了≥1剂量的芬氟拉明治疗。中位治疗持续时间为23.9个月（范围0.2-42.6个月），芬氟拉明的中位剂量为0.44 mg/kg/天。在整个OLE研究期间，没有患者表现出瓣膜性心脏病（VHD）或肺动脉高压（PAH）。
这项研究是对芬氟拉明心血管安全性进行的规模最大、时间最长、最严格的评估之一。研究结果显示，未发现任何VHD或PAH病例，这进一步证实了芬氟拉明在心血管方面的安全性。结合芬氟拉明显著的抗癫痫功效，这些结果支持芬氟拉明在治疗Dravet综合征中具有强烈的积极获益-风险特征。
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