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MEK抑制剂司美替尼已在儿童患者中显示出对1型神经纤维瘤病（NF1）和无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的客观反应和临床益处。为了探讨成人患者是否也能获得类似的治疗效果（考虑到成人患者的丛状神经纤维瘤生长通常较儿科患者缓慢），我们开展了一项开放标签的司美替尼2期研究，针对患有NF1和丛状神经纤维瘤的成人患者。
本研究的主要目标是评估丛状神经纤维瘤活检中的客观缓解率，同时还会评估肿瘤体积反应、患者报告的结果以及药效学效应。研究结果显示，客观反应率为63.6%（21/33患者）。中位最大丛状神经纤维瘤体积减少了23.6%（范围：-48.1%至5.5%）。在数据截止时，相较于基线，丛状神经纤维瘤体积未发生疾病进展，中位数完成了28个治疗周期（范围：1-78，每个周期28天）。
患者报告显示，肿瘤疼痛强度和疼痛干扰均有所降低。不良事件（AE）与儿科试验中的情况相似，其中痤疮样皮疹是最常见的AE。在配对的丛状神经纤维瘤活检中，我们观察到ERK1/2的磷酸化比率显著下降（ERK1中值变化：-64.6%（范围：-99.5%至90.7%），ERK2中值变化：-57.3%（范围：-99.9%至84.4%），对于两种异构体，P≤0.001），且未出现补偿性磷酸化AKT1/2/3。
持续的丛状神经纤维瘤体积减少、相关的疼痛改善以及可控的AE谱共同表明，司美替尼为患有NF1和无法手术的丛状神经纤维瘤的成人患者带来了显著益处。
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