司美替尼（Selumetinib）治疗1型神经纤维瘤病和无法手术的丛状神经纤维瘤儿童的效果研究

　　1型神经纤维瘤病（NF1）是一种罕见的遗传性疾病，它会导致儿童时期开始出现的一系列症状，并随时间逐渐恶化。其中，一些NF1儿童会出现称为丛状神经纤维瘤的非癌性神经肿瘤。这些肿瘤可以增大并压迫周围组织，导致剧烈疼痛、活动减少、视力和听力丧失以及其他医疗问题。对于无法通过手术切除的丛状神经纤维瘤儿童，司美替尼（Selumetinib）提供了一种新的治疗选择。

　　SPRINT司美替尼研究

　　SPRINT司美替尼研究是临床研究计划的一部分，该计划旨在深入探究司美替尼在治疗有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤儿童方面的效果。这项研究计划包括了对该药物在儿童中的首次研究，即第一阶段和第二阶段研究。

　　在第二阶段研究中，研究人员根据儿童的症状严重程度将他们分为不同的组别。其中，症状严重的儿童组被称为第1组，其结果被包含在本摘要中。这些儿童接受了司美替尼治疗，并进行了长达5年的长期监测，以评估治疗随时间的效果。

　　研究结果

　　肿瘤反应：

　　在第1组中，多数儿童的丛状神经纤维瘤体积出现了显著减小。

　　肿瘤体积的减小与症状的改善密切相关，特别是疼痛和活动能力的改善。

　　症状改善：

　　司美替尼治疗后，儿童报告的疼痛强度显著降低，活动能力得到提高。

　　一些儿童还出现了视力和听力的改善，这进一步证明了司美替尼的治疗效果。

　　安全性：

　　在长期监测中，司美替尼的安全性得到了良好验证。

　　虽然部分儿童出现了不良事件（AE），但大多数AE为轻度至中度，且可通过调整剂量或对症治疗得到管理。

　　没有报告与司美替尼治疗相关的严重不良事件或死亡病例。

　　药效学效应：

　　研究还评估了司美替尼对丛状神经纤维瘤组织中的生物标志物的影响。

　　结果显示，司美替尼能够显著降低肿瘤组织中的ERK1/2磷酸化水平，这进一步证明了其靶向MEK抑制的机制。

　　NF1护理人员经验研究

　　除了SPRINT研究外，还进行了一项相关研究，即NF1护理人员经验研究。在这项研究中，护理人员分享了他们护理NF1和丛状神经纤维瘤儿童的经验。护理人员报告说，司美替尼治疗不仅改善了儿童的症状，还提高了他们的生活质量。护理人员还表示，司美替尼的治疗过程相对容易管理，且不良事件大多可控。

　　司美替尼（Selumetinib）在治疗1型神经纤维瘤病和无法通过手术切除的丛状神经纤维瘤儿童方面显示出了显著的效果。长期监测数据显示，司美替尼能够显著减小肿瘤体积、改善症状，并具有良好的安全性。因此，司美替尼为这些儿童提供了一种新的、有效的治疗选择。

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