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共有74名儿童参与了SPRINT第一阶段和第二阶段(第1组)的研究。他们的年龄跨度从3岁至18.5岁,平均年龄为10.3岁。经过4年多的治疗,约70%的儿童(即74名儿童中的52名)的肿瘤出现了缩小。对于大多数孩子而言,这种肿瘤缩小的反应持续了一年以上。
在疼痛方面,儿童们肿瘤疼痛的强度得到了明显且持久的减轻。早在开始治疗后2个月,这种减轻就已经显现。12个月后,孩子们报告的疼痛评分从平均2.2下降到了0.6,并且在接下来的4年内一直保持在0.58的低水平。同时,疼痛对孩子们完成日常任务能力的影响也有所改善。
尽管司美替尼(Selumetinib)治疗通常耐受性良好,但一些儿童还是出现了与药物相关的副作用,不过这些副作用大多是可以控制的。
另一方面,NF1护理人员经验研究的结果揭示了丛状神经纤维瘤儿童的护理人员在身体、心理、经济和社会方面所面临的重大影响。这些影响常常导致他们的生产力下降,日常活动也变得困难。
患有有症状且无法手术的丛状神经纤维瘤的NF1儿童可以从司美替尼治疗中获益。然而,在治疗期间密切监测副作用仍然至关重要。同时,照顾患有NF1和有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤的儿童对家庭成员和其他提供日常护理的人来说是一项艰巨的任务,这凸显了改善患有这种疾病的儿童及其照顾者的治疗和生活质量的重要性。
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