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儿童低级别胶质瘤（pLGG）是儿童中最常见的脑肿瘤类型。对于BRAF V600突变阳性的儿童低级别胶质瘤患者，达拉非尼治疗可能带来益处。
本研究纳入了年龄1岁至<18岁、患有BRAF V600突变实体瘤（≥1个可评估病灶）且在≥1次标准治疗后出现复发、难治性或疾病进展的患者。患者接受口服达拉非尼治疗，剂量为3.0至5.25 mg/kg/日（第1部分）或推荐的II期剂量（RP2D；第2部分）。研究的主要目标是确定RP2D（第1部分）并评估药物的临床活性（第2部分）。本文主要报告了临床活性结果，包括根据神经肿瘤学标准评估的客观反应率（ORR），以及第1部分和第2部分的安全性数据。
总体而言，共有32名儿童低级别胶质瘤患者入组（第1部分，n=15；第2部分，n=17），最短随访时间为26.2个月。经独立审查，所有患者的ORR为44%（95%置信区间，26-62）。1年无进展生存率为85%（95%置信区间，64-94）。
在安全性方面，29名患者（91%）报告了与治疗相关的不良事件（AE），最常见的是疲劳（34%）。9名患者（28%）报告了3/4级治疗相关AE。
达拉非尼在BRAF V600突变阳性的儿童低级别胶质瘤患者中表现出有意义的临床活性，并且具有可接受的耐受性。
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