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视神经胶质瘤（OPG）由于其特殊的解剖位置，很少能通过手术切除达到治愈。鉴于保留视功能的重要性，我们对2期FIREFLY-1试验中OPG亚组患者接受II型RAF抑制剂托沃拉非尼（tovorafenib）治疗后的放射学和视力（VA）结果进行了深入分析。
FIREFLY-1研究旨在评估托沃拉非尼（420 mg/m²，每周一次；最大剂量600 mg）在BRAF改变的复发/难治性儿童低级别胶质瘤（pLGG）患者（第1组，n=77）中的疗效、安全性和耐受性。在此事后分析中，我们重点对第1组中接受治疗的OPG患者的抗肿瘤活性和视力进行了评估。抗肿瘤活性根据神经肿瘤学高级别胶质瘤反应评估（RANO-HGG）、儿科神经肿瘤学-LGG（RAPNO）反应评估和RANO-LGG标准进行了独立评估。
在77名患者中，有42名患有OPG；其中35名患者进行了≥2次的视力评估。根据RANO-HGG、RAPNO和RANO-LGG标准，OPG亚组的总体缓解率分别为64%、50%和55%，临床获益率分别为95%、88%和90%。在视力方面，80%的患者保留了每位患者的视力；31%的患者的视力有所改善；87%的每只眼睛的视力得到了保留，27%的眼睛视力得到了改善。
第1组OPG亚组的安全性数据与整个FIREFLY-1安全分析集的结果相似，表明托沃拉非尼总体耐受性良好。
托沃拉非尼在放射学评估标准中对复发/难治性BRAF改变的OPG显示出显著的抗肿瘤活性，并且总体耐受性良好。重要的是，大多数患者的视力保持稳定或有所改善。
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