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近年来，马瓦卡坦（Mavacamten）已成为有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）患者的一种新治疗选择。临床试验结果显示，该药物能够减少血清生物标志物水平，减轻左心室流出道（LVOT）阻塞，并改善临床症状和运动能力。然而，在现实世界中，关于该药物的临床经验和患者的可管理性数据仍然有限。
2023年3月至2024年6月期间，我们纳入了22名有症状的梗阻性肥厚型心肌病患者（其中54.5%为男性，年龄58.5 ± 16.2岁），且这些患者的LVOT梯度升高，开始接受马瓦卡坦治疗。所有患者的心功能均达到纽约心脏协会（NYHA）II级或更高级别。其中，7名患者因同时使用血管紧张素转换酶抑制剂或血管紧张素II受体阻滞剂而被排除在初步分析之外。
在12周的启动阶段，我们对患者进行了3次心脏影像、实验室检查和临床评估，并根据制造商的建议调整了马瓦卡坦的剂量。
结果显示，到第12周时，大多数患者表示他们的生活质量有了显著改善。同时，血清生物标志物水平和LVOT梯度也显著降低。然而，在4名患者中，由于临床症状或短暂左心室射血分数（LVEF）恶化低于50%（随后完全恢复），需要暂时暂停马瓦卡坦治疗。
结论：我们首次提供了在现实环境中梗阻性肥厚型心肌病患者在滴定期内使用马瓦卡坦的真实世界经验。临床结果与之前的临床试验数据相一致。
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