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马瓦卡坦（Mavacamten）对于梗阻性肥厚型心肌病（HCM）患者的长期安全性和有效性如何？MAVA-LTE研究给出了答案。
在该研究中，231名患者中，有211名（91.3%）仍持续接受马瓦卡坦治疗。中位学习时间为166.1（范围6.0-228.1）周，其中185名（80.1%）和99名（42.9%）患者分别完成了第156周和第180周的就诊。
研究结果显示，从左心室流出道梯度来看，从基线到第180周，患者的梯度持续降低[静息时平均值（标准差）：-40.3（32.7）mmHg；Valsalva时：-55.3（33.7）mmHg]。同时，N端B型利钠肽原[中位数（四分位距）：-562（-1162.5，-209）ng/L]和EQ-5D-5L评分[平均值（标准差）：0.09（0.17）]也有所改善。
然而，平均左心室射血分数（LVEF）从基线时的73.9%下降至第24周的66.6%和第180周的63.9%。尽管如此，在第180周时，74名（占77.9%可评估患者中的9%）患者的纽约心脏协会等级较基线至少改善了一级。
在739名患者年的暴露期间，20名患者（8.7%；暴露调整后的发生率：2.77/100患者年）经历了22次LVEF短暂降低至<50%，导致暂时治疗中断。但值得注意的是，所有这些患者的LVEF最终都恢复到了≥50%。此外，五名（2.2%）患者死亡，但所有死亡均被认为与马瓦卡坦无关。
结论：长期马瓦卡坦治疗可使梗阻性肥厚型心肌病患者的心功能和症状持续改善，且未发现新的安全问题。在长期随访期间，虽然一小部分患者观察到LVEF出现短暂、可逆的降低，但总体疗效和安全性仍然令人鼓舞。
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