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1型神经纤维瘤病（NF1）是最为常见的肿瘤易感综合征，其发病原因是NF1基因变异导致神经纤维蛋白（一种RAS活性的负调节因子）功能丧失。丛状神经纤维瘤（PN）是NF1患者中常见的一种周围神经鞘瘤，发病率较高。长期以来，手术切除一直是PN的主要治疗方法。然而，手术存在诸多风险，且部分PN由于位置或大小等原因被认为无法手术。
近年来，MEK1/2抑制剂司美替尼（selumetinib）在NF1和有症状、无法手术的PN儿科患者中展现出了良好的治疗效果。在一项I/II期临床试验中，约70%的儿童患者在接受塞美替尼治疗后实现了肿瘤体积的缩小，同时患者报告的症状也得到了明显改善，包括肿瘤相关疼痛的减轻、生活质量的提高以及力量和活动范围的增强。基于这项关键临床研究的结果，塞美替尼目前已成为唯一获得许可用于治疗有症状、无法手术的NF1-PN儿科患者的药物疗法。
此外，其他几种MEK抑制剂（如binimetinib、mirdametinib、trametinib）以及酪氨酸激酶抑制剂卡博替尼（cabozantinib）也正在被积极研究作为NF1-PN的潜在医学疗法。这些新药物的开发和应用，为NF1-PN患者提供了更多的治疗选择，有望进一步改善患者的预后和生活质量。
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