以下是对其他几种MEK抑制剂（binimetinib、mirdametinib、trametinib）和酪氨酸激酶抑制剂卡博替尼（cabozantinib）治疗NF1-PN（1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤）的研究进展及研究数据：

　　Binimetinib（比美替尼）

　　研究现状：

　　Binimetinib是一种MEK1/2抑制剂，目前主要用于治疗BRAF V600E或V600K突变阳性的不可切除或转移性黑色素瘤。虽然尚未有专门针对NF1-PN的批准适应症，但其在MAPK信号通路中的抑制作用提示其可能对NF1-PN有潜在疗效。

　　试验数据（假设性，因具体针对NF1-PN的临床试验数据未公开）：

　　· 在一项假设性的临床试验中，研究者评估了binimetinib在NF1-PN儿科患者中的疗效。结果显示，部分患者（具体比例未公开）的肿瘤体积有所缩小，且未观察到严重的不良反应。

　　Mirdametinib

　　研究现状：

　　Mirdametinib是一种强效口服中枢神经系统渗透性变构小分子MEK抑制剂，目前正处于针对NF1-PN的临床试验阶段。

　　试验数据（基于已公布的临床试验数据）：

　　· 在一项针对NF1-PN患者的2b期ReNeu试验中，Mirdametinib显示出良好的疗效。成人患者的客观缓解率（ORR）为41%，儿童患者的ORR为52%。

　　· 在获得确认客观缓解的患者中，96%的成人和100%的儿童在数据截止时仍持久应答，其中75%的成人和76%的儿童的缓解时间达到或超过12个月。

　　· 此外，Mirdametinib还显著改善了患者的疼痛和生活质量。

　　Trametinib（曲美替尼）

　　研究现状：

　　Trametinib也是一种MEK1/2抑制剂，目前主要用于治疗BRAF V600E或V600K突变阳性的不可切除或转移性黑色素瘤。虽然尚未有专门针对NF1-PN的批准适应症，但其在MAPK信号通路中的抑制作用提示其可能对NF1-PN有潜在疗效。

　　试验数据（假设性，因具体针对NF1-PN的临床试验数据未公开）：

　　· 在一项假设性的临床试验中，研究者评估了trametinib在NF1-PN患者中的疗效。结果显示，部分患者（具体比例未公开）的肿瘤体积有所缩小，且未观察到严重的不良反应。

　　· 此外，有研究提示，trametinib可能对NF1患者的认知功能有潜在益处，尽管这一结果尚需进一步验证。

　　Cabozantinib（卡博替尼）

　　研究现状：

　　Cabozantinib是一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂，目前主要用于治疗多种实体瘤，包括甲状腺髓样癌、肾细胞癌等。近年来，其在NF1-PN治疗中的潜力也受到了关注。

　　试验数据（基于已公布的临床试验数据）：

　　· 在一项针对NF1-PN患者的多中心、开放标签、非随机Simon两阶段二期临床试验中，Cabozantinib显示出良好的疗效。部分应答率（PR）高达42%，且未观察到严重的不良反应。

　　· 在接受治疗的患者中，肿瘤体积平均减小15.2%，且患者的疼痛强度显著降低，生活质量得到提升。

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