玛伐凯泰Mavacamten治疗成人症状性梗阻性肥厚型心肌病的评价如下：

　　一、疾病背景

　　肥厚型心肌病（HCM）是一种遗传性心脏病，其特征是左心室肥大，且这种肥大并非由其他病因引起。患者常表现为劳力性胸痛、呼吸困难、晕厥，甚至心源性猝死（SCD）。传统的药物治疗主要包括β受体阻滞剂（BB）、非二氢吡啶类钙通道阻滞剂和丙吡胺，但这些药物往往无法从根本上解决HCM的病理生理机制。

　　二、玛伐凯泰Mavacamten简介

　　玛伐凯泰Mavacamten是一种新型心肌肌球蛋白抑制剂，它通过抑制心肌肌球蛋白与肌动蛋白的相互作用，减少心肌细胞的收缩力，从而改善左心室流出道梗阻（LVOT梗阻）和临床症状。最近的研究表明，玛伐凯泰Mavacamten能够显著改善阻塞性肥厚型心肌病的定量和定性测量指标。

　　三、临床试验数据支持

　　1. PIONEER-HCM试验

　　· 试验设计：这是一项II期临床试验，旨在评估玛伐凯泰Mavacamten在症状性梗阻性肥厚型心肌病患者中的安全性和有效性。

　　· 结果：玛伐凯泰Mavacamten治疗显著降低了静息和运动后的LVOT梯度，改善了心脏生物标志物水平，如N末端B型利钠肽原（NT-proBNP），同时提高了患者的NYHA功能分级和KCCQ评分。此外，玛伐凯泰Mavacamten还显示出剂量依赖性效应，随着剂量的增加，其疗效也相应增强。

　　2. EXPLORER-HCM试验

　　· 试验设计：这是一项III期临床试验，是迄今为止在o肥厚型心肌病患者中探究玛伐凯泰Mavacamten的规模最大的安慰剂对照试验。研究纳入了429例成年患者，其中251例被随机分至玛伐凯泰Mavacamten组或安慰剂组，持续治疗30周。

　　· 结果：玛伐凯泰Mavacamten组患者在主要终点（耗氧量峰值增加且NYHA等级改善）上的达成率显著高于安慰剂组。此外，玛伐凯泰Mavacamten还显著降低了运动后的LVOT梯度，提高了患者的pVO2和KCCQ-CSS评分，并减少了HCMSQ-SOB评分。在安全性方面，玛伐凯泰Mavacamten组与安慰剂组的不良事件发生率相当。

　　3. VALOR-HCM试验

　　· 试验设计：这是一项旨在评估马瓦卡坦Mavacamten对考虑进行间隔复位治疗（SRT）的症状性梗阻性肥厚型心肌病患者疗效和安全性的临床试验。

　　· 结果：马瓦卡坦Mavacamten治疗显著降低了需要进行SRT的患者比例。在治疗16周时，马瓦卡坦Mavacamten组需要进行梗阻性病变切除治疗的患者比例明显低于安慰剂组，这一获益在32周随访时仍持续存在。

　　马瓦卡坦Mavacamten作为一种新型心肌肌球蛋白抑制剂，在症状性梗阻性肥厚型心肌病的治疗中展现出了显著的疗效。通过降低心肌收缩力，马瓦卡坦Mavacamten能够显著改善LVOT梗阻、心脏生物标志物水平、NYHA功能分级和患者生活质量。与传统的药物治疗相比，马瓦卡坦Mavacamten还具有延迟甚至消除间隔复位治疗需要的潜力。因此，马瓦卡坦Mavacamten应被纳入治疗梗阻性肥厚型心肌病的标准药物装备中。

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