肥厚型心肌病（HCM）作为遗传性心肌病中的佼佼者，其药物治疗方案几十年来一直停滞不前。然而，近期一流心肌肌球蛋白抑制剂玛伐凯泰Mavacamten的问世，为肥厚型心肌病患者带来了全新的治疗希望。为评估玛伐凯泰Mavacamten在HCM中的疗效与安全性，我们进行了深入的分析。

　　截至目前，仅有三项随机对照试验（RCT）对比了玛伐凯泰Mavacamten与安慰剂在HCM治疗中的表现。我们采用固定效应模型，计算了具有95%置信区间（CI）的风险比（RR），以科学评估其效果。

　　研究设定了主要复合终点（PCE），即峰值耗氧量（pVO2）增加≥1.5 mL/kg/min且纽约心脏协会功能分级（NYHA-FC）改善≥1级，或pVO2增加≥3.0 mL/kg/min而NYHA-FC未恶化。次要结局则涵盖了NYHA-FC改善≥1级、室间隔复位治疗（SRT）或符合SRT资格的指南标准、严重不良事件（SAE）≥1次、治疗紧急不良事件（TEAE）≥1次、心房颤动（AF）以及非持续性室性心动过速（NSVT）等指标。

　　本分析纳入了三项RCT，共涉及422例患者，平均随访时间为24周。结果显示，与安慰剂组相比，玛伐凯泰Mavacamten组在PCE达成率（RR 1.92；95% CI 1.28-2.88；P = 0.002）和NYHA-FC改善≥1级率（RR 2.10；95% CI 1.66-2.67；P < 0.00001）上均表现出显著优势。同时，玛伐凯泰Mavacamten还显著降低了SRT或符合SRT资格指南的率（RR 0.29；95% CI 0.22-0.39；P < 0.00001）。

　　值得注意的是，两组在SAE、AF和NSVT的发生率上无显著差异，但玛伐凯泰Mavacamten组的TEAE≥1次发生率相对较高。这表明，在改善肥厚型心肌病患者pVO2和NYHA-FC的同时，玛伐凯泰Mavacamten也可能带来一定的治疗紧急不良事件风险。

　　玛伐凯泰Mavacamten为肥厚型心肌病患者提供了新的治疗选择，有助于改善患者的运动耐力和心功能分级，并降低室间隔复位治疗的需求。然而，其治疗紧急不良事件的风险也需引起关注。

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