肥厚型心肌病的病理生理学主要包括动态左心室流出道梗阻、二尖瓣反流和舒张功能障碍。由于左心室 (LV) 肥厚和 LV 腔面积缩小，可能会出现呼吸困难、心绞痛或晕厥等症状。目前，通过优化左心室前负荷和减少正性肌力来缓解症状是主要的治疗方法，使用β受体阻滞剂、非二氢吡啶类钙通道阻滞剂和丙吡胺。 玛伐凯泰Mavacamten 是一种新型心肌肌球蛋白抑制剂，最近被美国食品和药物管理局批准用于治疗梗阻性肥厚性心肌病。 玛伐凯泰Mavacamten 使肌球蛋白和肌动蛋白交叉桥接正常化，以降低收缩力，并最终降低左心室流出道梯度，从而最大限度地提高心输出量。

　　玛伐凯泰Mavacamten，作为一种创新的变构肌球蛋白抑制剂，正逐渐展现出其在肥厚型心肌病（HCM）治疗领域的巨大潜力。

　　我们纳入了四项高质量的随机临床试验，共涉及539名患者，平均年龄为57.9岁，平均随访时间为29.3周。通过汇总分析，我们观察到了玛伐凯泰Mavacamten治疗带来的显著临床改善。具体而言，与安慰剂相比，玛伐凯泰Mavacamten组患者在临床反应上表现出显著改善（Log OR = 0.65；p = 0.01），且NYHA功能等级降低≥1级的患者数量也显著增加（Log OR = 0.64；p = 0.00）。

　　在进一步的分析中，我们发现玛伐凯泰Mavacamten对全体肥厚型心肌病患者的堪萨斯城心肌病问卷（KCCQ）评分、峰值摄氧量（PVO₂）和射血分数（EF）的影响并不显著。然而，当我们聚焦于肥厚型梗阻性心肌病（HOCM）这一特定亚组时，结果却令人振奋。在HOCM亚组中，玛伐凯泰Mavacamten显著改善了KCCQ评分（SMD = 0.65，95% CI 0.44-0.87）和PVO₂（SMD = 0.49，95% CI 0.24-0.74），同时EF也呈现出显著降低（SMD = -1.14，95% CI -1.86至-0.42）。

　　在安全性方面，玛伐凯泰Mavacamten表现出色。与安慰剂组相比，玛伐凯泰Mavacamten组患者的严重不良事件发生率并未显著增加（Log OR = -0.23；p = 0.56），这表明马瓦卡坦Mavacamten在治疗过程中具有良好的耐受性。

　　玛伐凯泰Mavacamten在治疗肥厚型心肌病，特别是肥厚型梗阻性心肌病方面展现出了显著的有效性和良好的安全性。它不仅能够改善患者的临床症状和体征，还能在不影响安全性的前提下降低射血分数。这些发现为玛伐凯泰Mavacamten成为HCM治疗领域的新选择提供了有力的证据支持。

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