血小板减少症作为骨髓增生异常综合征（MDS）的一种严重并发症，不仅增加了患者的出血风险，还与预后不良紧密相关。艾曲泊帕（ELT）作为一种血小板生成素受体激动剂，在临床前研究中已展现出提升血小板计数并逆转来那度胺（LEN）对巨核细胞生成的抑制作用。基于这一理论背景，我们提出假设：艾曲泊帕能够降低MDS患者血小板减少症的发生率。

　　本研究纳入了伴有症状性、输血依赖性贫血或血小板减少症的低危或中危-1风险的MDS成年患者，他们接受了艾曲泊帕和/或来那度胺的治疗。对于血小板减少症患者，首先给予艾曲泊帕治疗，待血小板数量增加后再加用来那度胺；而对于无血小板减少症的患者，则初始即采用来那度胺单药治疗，一旦出现血小板减少，再转为艾曲泊帕治疗。

　　共有52名患者参与了本研究，平均年龄为71岁（年龄跨度34-93岁）。在意向治疗人群中，总体缓解率（ORR）达到了35%（18/52）。单独使用艾曲泊帕的患者，ORR为33.3%（7/21），其中29%的患者实现了血小板方面的血液学改善（HI-Platelet），24%的患者达到了双系反应。而来那度胺单药治疗的患者，ORR为38%（6/16），且所有缓解者均达到了红细胞系的血液学改善（HI-Erythroid）。有15名患者同时接受了艾曲泊帕和来那度胺的联合治疗，这部分患者的ORR为33.3%，其中20%的患者获得了HI-Erythroid，同样有20%的患者实现了HI-Platelet，双系反应率为13%。在缓解持续时间方面，艾曲泊帕的中位持续时间为40周（持续范围8周以上），来那度胺为41周（持续25周以上），而艾曲泊帕/来那度胺联合治疗的持续时间则达到了88周（至少8.3周）。

　　值得注意的是，与治疗相关的非血液学3-4级不良事件在本研究中并不常见。在接受艾曲泊帕治疗的患者中，有2名患者出现了严重出血事件，1名患者的外周原始细胞出现了可逆性增加，还有1名患者在接受艾曲泊帕治疗6年后发展为骨髓纤维化。

　　艾曲泊帕与来那度胺均表现出良好的耐受性，并且能够有效地改善低危或中危MDS患者的血液学状况。这一联合治疗方案为MDS患者提供了新的治疗选择。

 　　艾曲泊帕原研药已在土耳其和印度上市，另外，艾曲泊帕仿制药有：老挝东盟制药的Elobopa，孟加拉珠峰制药的Elopag，孟加拉碧康制药的Elbonix，印度NATCO制药的Trombooag，老挝大熊制药的ELTROMDX，老挝卢修斯制药的LuciElo，孟加拉耀品国际的Olapag，如需咨询艾曲泊帕2025年最新价格，可登录印度全球药房中文官网：www.ingpharma.com下单，www.ingpharma.com是印度全球药房（ING药房）的唯一官方中文网站，若有疑问，可咨询ING药房客服。