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鲁索替尼已被批准为骨髓纤维化的治疗药物。为评估其在贫血（血红蛋白<10 g/dL）或血小板减少症（血小板计数≤100 ×
10^9/L）患者中的实际疗效，一项研究对此进行了深入探讨。
本研究共纳入了176名接受一线鲁索替尼治疗的患者。在诊断时，这些患者中有120名血红蛋白浓度低于10 g/dL，59名血小板计数不超过100 × 10^9/L。值得注意的是，大部分血小板减少症患者（占比95%）同时伴有贫血。患者的中位观察时间达到了21.4个月。
在治疗过程中，患有贫血或血小板减少症的患者中，分别有88.3%和83.1%的患者在研究结束时能够维持鲁索替尼剂量在每天两次（bid）每次≥10 mg。总体来看，76.1%的患者持续接受鲁索替尼治疗，仅2名患者（占比1.1%）因贫血或血小板减少症而中断治疗。根据治疗医生的评估，79.7%的患者症状有所缓解，62.7%的患者脾脏大小得到改善。
研究结果显示，大多数在诊断时患有骨髓纤维化并伴有贫血或血小板减少症的患者，能够耐受并持续使用鲁索替尼剂量≥10 mg bid接近两年时间，从而获得显著的临床效益。
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