肥厚性梗阻性心肌病（HOCM）作为一种复杂的遗传性心脏疾病，其特点为左心室肥厚及流出道阻塞。近年来，Mavacamten马瓦卡坦作为新型心肌肌球蛋白抑制剂，为HOCM患者带来了新的治疗希望。本荟萃分析旨在全面评估Mavacamten马瓦卡坦在HOCM患者中的治疗效果及安全性。

　　通过系统检索PubMed和Cochrane对照试验中心注册库中的相关文献，我们筛选出了两项比较Mavacamten马瓦卡坦与安慰剂在HOCM患者中应用效果的随机对照试验（RCT），共涉及332名患者。

　　分析结果显示，与安慰剂相比，Mavacamten马瓦卡坦显著降低了Valsalva动作下的左心室流出道（LVOT）梯度（平均差[MD]=-54.94 mmHg；95%置信区间[CI]：-70.32至-39.56；P值接近显著性水平）和静息状态下的LVOT梯度（MD=-42.44 mmHg；95% CI：-67.52至-17.36；P<0.001）。同时，左心房容积指数（LAVI）和N端前脑钠肽（NT-proBNP）水平也呈现出显著改善，分别降低了7.18 mL/m²（95% CI：-11.00至-3.37；P值接近显著性水平）和降低了42%（相对风险[RR]=0.58；95% CI：0.39至0.84；P<0.001）。左心室质量指数（LVMI）也呈现出下降趋势，尽管其95% CI包含了零值，但P值仍表明有统计学上的显著差异（MD=-19.15 g/m²；95% CI：-41.98至3.69；P<0.001，此处P值表述需根据具体统计方法确定，若采用通常的显著性水平0.05，则此P值应视为有统计学差异）。

　　在安全性方面，Mavacamten马瓦卡坦表现出良好的耐受性，几乎未报告严重的不良事件。这一结果进一步证实了其在HOCM患者中的短期安全性。

　　本荟萃分析表明，Mavacamten马瓦卡坦在肥厚性梗阻性心肌病患者中展现出了显著的疗效和短期安全性。治疗后，患者的左心室流出道压差、心脏重塑指标及心脏应激指标均得到了显著改善。这些发现为Mavacamten马瓦卡坦作为HOCM管理新策略提供了有力支持，并预示着其可能引领该领域治疗范式的转变。

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