在症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）患者中，VALOR-HCM研究（一项旨在评估Mavacamten马瓦卡坦对符合室间隔复位治疗条件的症状性oHCM成人患者疗效的研究）揭示了Mavacamten马瓦卡坦不仅能减少室间隔复位治疗的需求，还能持续优化左心室（LV）功能及降低流出道梯度，同时缓解患者症状。整体纵向应变（GLS）作为评估心肌局部功能的重要指标，对收缩功能的变化具有更高的敏感性。本研究在VALOR-HCM框架内，深入分析了LV与右心室（RV）应变的动态变化。

　　VALOR-HCM研究共纳入了112名症状性oHCM患者（平均年龄60岁，男性占比51%，左室射血分数平均68%）。患者被随机分为两组：一组持续56周接受Mavacamten马瓦卡坦治疗（n=56），另一组在前16周接受安慰剂治疗，随后40周转换为Mavacamten马瓦卡坦治疗（n=52，总计40周暴露）。我们采用供应商中立的软件对LV-GLS和RV-GLS进行了评估，利用非缩短的心尖四腔、三腔和二腔视图获取峰值LV-GLS，同时利用RV聚焦四腔视图计算RV四腔和游离壁应变。值得注意的是，更大的负应变值代表更好的心肌功能。

　　基线数据显示，患者的平均LV-GLS、RV四腔和游离壁应变值分别为-14.7%、-22.2%和-16.8%，均低于正常参考值。在整个研究期间，LV-GLS从基线到第56周呈现显著改善（P=0.02）。尽管有12例患者出现了左室射血分数短暂下降至50%以下并需暂时停药（其中3例永久停药），但这一亚组在基线时的LV-GLS（-11.4%）已较总研究人群更差，且从基线到第56周并未观察到显著恶化（P=0.64）。同时，RV的游离壁和四腔应变在基线至第56周期间均保持稳定（P值分别为0.62和0.56）。

　　VALOR-HCM研究表明，Mavacamten马瓦卡坦治疗从基线到第56周有效改善了LV-GLS，即使在左室射血分数短暂降低的患者中，LV-GLS也未出现显著恶化，这充分证明了其对局部左室收缩功能的积极影响。此外，该治疗对RV收缩功能未产生不利影响，进一步验证了Mavacamten马瓦卡坦在症状性梗阻性肥厚性心肌病治疗中的安全性和有效性。

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