梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）患者的治疗核心在于全面提升其健康状况，涵盖症状缓解、功能恢复以及生活质量的提升。Aficamten阿非卡坦对患者自述健康状况的改善效果显著，特别是针对疲劳、气短、胸痛等关键症状，以及身体和社交活动的受限情况，还有整体生活质量的提升。

　　在一项研究中，将有症状的oHCM成人患者随机分为两组，分别接受为期24周的Aficamten（n=142）或安慰剂（n=140）治疗，随后进行4周的洗脱期观察。研究期间，我们持续采用堪萨斯城心肌病问卷（KCCQ）和西雅图心绞痛问卷7项版（SAQ7）进行健康状况评估。

　　研究纳入的282名患者中，Aficamten组和安慰剂组的基线KCCQ-OSS（69.3 ± 20.1 vs 67.3 ± 18.8）和SAQ7-SS（72.0 ± 21.0 vs 72.4 ± 18.3）评分相近。与安慰剂组相比，Aficamten治疗显著提升了患者的KCCQ-OSS（平均改善13.3 ± 16.3 vs 6.1 ± 12.6；平均差异：7.9；95%置信区间：4.8-11.0；P<0.001）和SAQ7-SS（平均改善11.6 ± 17.4 vs 3.8 ± 14.4；平均差异：7.8；95%置信区间：4.7-11.0；P<0.001），且这种改善在治疗后4周内即可显现。各亚组间的治疗效果未观察到显著差异。

　　值得注意的是，与安慰剂组相比，Aficamten组中更多患者实现了健康状况的大幅提升（KCCQ-OSS提升≥20分：29.7% vs 12.4%，需治疗人数：5.8；SAQ7-SS提升≥20分：31.2% vs 13.9%，需治疗人数：5.8）。此外，在Aficamten治疗结束后进入洗脱期的患者中，与安慰剂组相比，其健康状况明显恶化（KCCQ-OSS下降：-16.2 ± 19.0 vs -3.0 ± 9.6；P<0.001；SAQ7-SS下降：-17.4 ± 21.4 vs -2.5 ± 13.3），这一结果进一步证实了Aficamten对患者健康状况的积极因果效应。

　　在梗阻性肥厚型心肌病的有症状患者中，与安慰剂相比，Aficamten治疗能够显著改善患者的健康状况，特别是与胸痛相关的健康状况得到了显著提升。

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