Mavacamten（马瓦卡坦）在肥厚性梗阻性心肌病（HOCM）中的应用已经得到了多项临床试验的支持，这些研究详细评估了其在改善心脏功能、减轻症状以及安全性方面的表现。以下是更详细的试验研究数据：

　　一、临床试验结果概述

　　FDA 批准：Mavacamten 于2022年4月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗心功能NYHA II-III级的症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者。

　　主要作用机制：Mavacamten 是一种首创的、有口服活性的、选择性心肌肌球蛋白变构调节剂，通过特异性抑制肌球蛋白MYH7突变导致的ATP酶过度激活，来降低心肌收缩力，改善心功能。

　　二、关键临床试验及其数据

　　PIONEER-肥厚型心肌病II期试验

　　评估Mavacamten的有效性和安全性。

　　Mavacamten的获益具有剂量依赖性，能够浓度依赖性方式降低左心室射血分数（LVEF）。当血药浓度在350 - 695 ng/mL时，可减少LVOT梗阻，同时LVEF均保持在50%以上。研究中大多数不良事件为轻-中度，且与研究药物无关，显示出良好的耐受性。

　　PIONEER-OLE开放标签延长试验

　　评估Mavacamten的长期安全性和有效性。

　　中期分析在48周时，Mavacamten治疗患者的LVOT梗阻、NYHA分级和NT-proBNP血清浓度持续降低，使用堪萨斯城心肌病问卷（KCCQ）评估的患者报告的症状也有所改善。重要的是，所有患者的LVEF均保持在50%以上。

　　EXPLORER-肥厚型心肌病III期试验

　　评估Mavacamten与安慰剂相比在oHCM患者中的疗效和安全性。

　　Mavacamten可显著改善LVOT梗阻，且与运动耐力、症状负担、Valsalva梯度、健康状况和B型钠尿肽（BNP）水平改善相关。与安慰剂相比，Mavacamten组患者的严重不良事件发生率相当。

　　中国患者数据：EXPLORER-CN III期临床试验数据表明，Mavacamten在中国oHCM患者中同样有效，显著降低了Valsalva LVOT峰值梯度，并改善了心脏生物标志物和心脏结构指标。

　　VALOR-HCM试验

　　评估Mavacamten对转诊接受间隔缩小治疗（SRT）的症状性oHCM患者的疗效和安全性。

　　在治疗16周时，Mavacamten组较安慰剂组需要进行梗阻性病变切除治疗（SRT）的患者明显减少。

　　三、长期随访数据

　　额外随访数据：3年时的额外随访数据进一步证实了Mavacamten治疗与心血管血流动力学、症状和生活质量的持续改善相关。

　　四、安全性与耐受性

　　常见副作用：Mavacamten的常见副作用包括头痛、低血压、肌肉酶升高、恶心、呕吐和疲倦或乏力等，但大多数患者能够耐受。

　　心脏功能监测：患者在服用Mavacamten期间需要定期进行左心室射血分数（LVEF）和LVOT梯度评估，以确保安全给药，避免心力衰竭症状的发生。

　　五、剂量与给药

　　推荐剂量：起始剂量为5mg，每日口服一次，后续可根据患者情况调整至2.5mg、10mg或15mg，最大推荐剂量为15mg。

　　药代动力学：Mavacamten在体内被CYP2C19和CYP3A4广泛代谢，具有较高的药物相互作用倾向，且半衰期较长（6-23天）。

　　多项临床试验数据表明，Mavacamten在肥厚性梗阻性心肌病的治疗中展现出了显著的疗效和良好的安全性，为HOCM患者提供了新的治疗选择。

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