酪氨酸激酶抑制剂（TKI）凡德他尼和卡博替尼已被批准用于治疗有症状或肿瘤负荷较高的晚期甲状腺髓样癌（MTC）。尽管近期对TKI长期使用的毒性已有所分析，但关于长期治疗后停用TKI对MTC病程的具体影响仍知之甚少。本文报告了7例MTC患者接受长达87个月的凡德他尼治疗后，因毒性或副作用而停药的临床经验和教训。这一停药情况在临床实践中具有重要意义，且据我们所知，这是关于TKI管理这一关键方面的最大单中心系列报道。

　　我们对一家三级转诊内分泌肿瘤中心中停用凡德他尼的MTC患者进行了回顾性分析。分析内容涵盖患者的TKI适应症记录、治疗反应、停药原因，并通过临床评估、降钙素和癌胚抗原（CEA）倍增时间以及影像学检查（超声、CT）进行后续跟踪。

　　在161份MTC患者档案中，我们筛选出了7例（6例散发性MTC，1例2a型多发性内分泌肿瘤（MEN2a））曾接受凡德他尼治疗（中位治疗时间：41个月；范围：7-87个月）并持续停药的患者。这些患者均因高肿瘤负荷、出现症状或按RECIST（实体瘤疗效评估标准）评估的病情进展而开始TKI治疗。其中，2例患者（29%）在停用凡德他尼后至今病情保持稳定（分别随访47个月和61个月），这2例患者的TKI治疗时间分别为73个月和58个月。然而，5例患者（71%）在停药后出现了疾病进展。其中，2例患者在停药45个月和52个月后重新开始服用凡德他尼，病情再次得到控制；1例患者在停药45个月后参与了一项新的RET激酶抑制剂临床试验；2例患者因心理健康问题拒绝重新开始治疗，在分别治疗7个月和38个月后停药，最终均因疾病快速进展而去世。值得注意的是，在所有患者出现肿瘤进展的时间点，其降钙素倍增时间（CDT）均短于2年。

　　本病例系列表明，在记录到病情稳定的情况下停止长期凡德他尼治疗，并不一定会导致疾病的迅速进展，但确实存在个别患者能够在长期“无TKI”状态下保持病情稳定。在停药期间，对降钙素和CDT的监测比影像学检查更早地揭示了肿瘤的进展。此外，若病情出现进展，重新使用相同的TKI仍可能有效。

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