晚期甲状腺髓样癌（MTC）的治疗仍面临诸多挑战。多酪氨酸激酶抑制剂（TKI）凡德他尼和卡博替尼已在三期临床试验中展现出延长无进展生存期（PFS）的疗效，并因此被批准用于进展性甲状腺髓样癌的治疗。本研究旨在通过回顾性分析，评估这两种药物在真实世界中的临床特征、治疗方案、疗效及不良事件（TEAE）情况。

　　本研究纳入了来自四个德国三级医疗中心的48名晚期甲状腺髓样癌患者，这些患者的诊断时间跨度为1990年至2018年。诊断时的中位年龄为46岁（范围15-80岁），其中6名患者（13%）已知存在种系RET（转染重排）突变。在TKI治疗开始前，32名患者（67%）已表现出疾病进展。

　　在治疗方案方面，47名患者（98%）接受了凡德他尼治疗，23名患者（48%）接受了卡博替尼治疗。凡德他尼是41名患者（85%）的一线治疗药物，而卡博替尼则是7名患者（15%）的一线选择。

　　疗效方面，接受凡德他尼治疗的患者中，12名（26%）达到了部分缓解，16名（34%）病情稳定持续≥24周。中位PFS为17个月（95%置信区间，CI：9.3-24.6个月）。相比之下，接受卡博替尼治疗的患者中，5名（22%）达到部分缓解，3名（13%）病情稳定持续≥24周，中位PFS为4个月（CI：3.1-4.9个月）。在生存率方面，凡德他尼治疗的6个月和12个月生存率分别为98%和86%，中位总生存期（OS）为53个月（CI：43.7-62.3个月）；而卡博替尼治疗的相应生存率分别为78%和70%，中位OS为24个月（CI：5.9-42.1个月）。

　　安全性方面，研究观察到凡德他尼和卡博替尼治疗均伴随一定程度的不良事件。值得注意的是，对于凡德他尼治疗的患者，开始TKI时年龄≤60岁、经历≥5次TEAE以及无骨转移的患者，其PFS和OS显著更长。对于卡博替尼治疗的患者，同样观察到年龄≤60岁且经历≥5次TEAE的患者PFS和OS显著延长，无骨转移的患者PFS也更长。

　　本研究表明，凡德他尼和卡博替尼均为晚期甲状腺髓样癌患者的有效治疗选择。然而，卡博替尼治疗患者预后较差可能与其常作为凡德他尼治疗失败后的二线治疗有关。

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