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近二十年来，青少年和年轻成人急性髓系白血病（AML）的预后有了显著提升。传统的强化细胞毒性治疗方案，如蒽环类/阿糖胞苷联合诱导化疗后接巩固化疗或干细胞移植，已逐渐被新型靶向治疗所补充，尤其是在临床试验领域。其中，B细胞淋巴瘤2（Bcl-2）抑制剂维奈克拉（Venetoclax）与低甲基化药物的联合应用，已成为治疗AML的一大进展。该疗法在老年患者中已得到广泛研究，并被美国食品和药物管理局（FDA）批准用于75岁以上或因合并症无法耐受强化化疗的患者。然而，对于青少年和年轻成人这一特定年龄段，维奈克拉联合疗法的应用数据尚显不足。
尽管目前缺乏专门针对青少年和年轻成人的详细试验研究数据，但维奈克拉在AML治疗中的一般试验数据和机制为我们提供了有价值的参考。维奈克拉作为一种靶向Bcl-2的小分子选择性抑制剂，通过抑制Bcl-2蛋白功能，诱导AML细胞凋亡，同时激活T细胞，增强其杀伤力，从而有效清除恶性细胞。临床试验数据显示，维奈克拉单药或联合去甲基化药物治疗复发或难治性AML患者，以及初治老年AML患者，均取得了显著的完全缓解率（CR）和总生存期（OS）的延长。
对于青少年和年轻成人AML患者，虽然具体数据有限，但考虑到AML在这一年龄段同样常见，且治疗原则与成人相似，维奈克拉联合疗法有望成为这些患者的一种治疗选择。特别是对于那些难治性/复发性（R/R）AML患者，维奈克拉可能提供一种新的治疗途径。此外，维奈克拉在晚期血液恶性肿瘤（如急性淋巴细胞白血病和骨髓增生异常综合征）中的疗效和安全性已得到初步验证，这也为其在青少年和年轻成人AML中的应用提供了一定的依据。
维奈克拉仿制药已在孟加拉和老挝上市，版本较多，有孟加拉碧康制药生产的ventanix，孟加拉耀品国际生产的venex，孟加拉珠峰制药生产的ventoxen，老挝南塔金象药厂生产的venke，老挝东盟制药生产的ventok，如需买药，可登录印度全球药房中文官网：www.ingpharma.com下单。www.ingpharma.com是印度全球药房的唯一官方中文网站，若有任何疑问，请咨询ING药房客服。