Pivekimab Sunirine (IMGN632) 是一种创新的抗体-药物偶联物，由高亲和力CD123抗体、可裂解接头以及新型吲哚并苯二氮卓假二聚体有效负载组成。鉴于CD123在多种血液恶性肿瘤，尤其是急性髓系白血病中的过度表达，Pivekimab Sunirine为这类患者提供了新的治疗选择。

　　本研究旨在评估Pivekimab Sunirine在复发性或难治性急性髓系白血病患者中的临床疗效。参与者为18岁或以上，患有CD123+血液恶性肿瘤，且对先前的一种或多种急性髓系白血病治疗无效或复发。研究采用了3+3剂量递增设计，评估了两种给药方案：方案A（每3周一次，在3周周期的第1天给药）和分次方案B（3周周期的第1、4和8天给药）。剂量扩展阶段则进一步评估了两个队列，分别给予0.045 mg/kg和0.090 mg/kg的体重剂量。

　　共有91名参与者被纳入研究。在剂量递增阶段，Pivekimab Sunirine的剂量范围从0.015 mg/kg至0.450 mg/kg，分六次递增剂量给药。研究未定义最大耐受剂量，但观察到了三种剂量限制性毒性，包括可逆性静脉闭塞性疾病（两例，分别发生在0.180 mg/kg和0.450 mg/kg剂量组）和中性粒细胞减少症（一例，发生在0.300 mg/kg剂量组）。基于安全性和抗白血病结果的比较，方案B未被进一步推进。

　　推荐的二期剂量被确定为0.045 mg/kg，每3周一次。在该剂量下，最常见的3级或更严重的治疗相关不良事件包括发热性中性粒细胞减少症（3例，10%）、输液相关反应（2例，7%）和贫血（2例，7%）。此外，有5%或更多的参与者发生了与治疗相关的严重不良事件，如发热性中性粒细胞减少症和输注相关反应。在接受方案A的68名参与者中，有1例死亡（1%）被认为与治疗相关，但具体原因未知（发生在0.300 mg/kg队列）。

　　在推荐的二期剂量下，Pivekimab Sunirine展现出了一定的抗白血病活性。总体缓解率为21%（95%置信区间8-40；29人中有6人响应），综合完全缓解率为17%（95%置信区间6-36；29人中有5人达到完全缓解）。

　　基于这些发现，Pivekimab Sunirine联合阿扎胞苷和维奈克拉（Venetoclax）治疗CD123阳性急性髓系白血病患者的1b/2期研究得以开展，以期进一步探索其疗效和安全性。推荐的二期剂量为0.045 mg/kg，每3周一次，为未来的临床研究提供了重要参考。

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