一项前瞻性II期临床试验探讨了维奈克拉（Venetoclax）联合低剂量阿糖胞苷（LDAC）在急性髓系白血病（AML）患者首次出现可测量残留病（MRD）或低母细胞复发时的治疗安全性和有效性。

　　本研究纳入的患者群体为MRD（≥1 log₁₀上升）或低母细胞复发（原始细胞5%-15%）的AML患者。他们接受维奈克拉600mg每日一次（第1-28天）联合LDAC每日一次（第1-10天）的治疗方案，治疗周期为28天。研究的主要目标是评估MRD复发队列中的MRD缓解率以及低母细胞复发队列中的完全缓解率（CR/CRh/CRi）。

　　共有48名成人患者参与研究，其中26名患有MRD，22名患有低母细胞复发。患者的中位年龄为67岁（范围18-80岁），且94%的患者之前接受过强化化疗。平均而言，患者接受了四个周期的治疗，其中17%的患者完成了≥12个周期的治疗。

　　在低母细胞复发队列中，患者更常出现≥3级的贫血（32% vs 4%; P = 0.02）和感染（36% vs 8%; P = 0.03）。然而，在4级中性粒细胞减少症（32% vs 23%）或血小板减少症（32% vs 23%）方面，两个队列的差异并不显著。分子MRD复发标志物主要包括突变型NPM1（77%）、CBFB::MYH11（4%）、RUNX1::RUNX1T1（4%）或KMT2A::MLLT3（4%），此外还包括3名IDH1/2上升log₁₀的患者（12%）。

　　在MRD复发队列中，到第2个治疗周期时，69%的患者观察到MRD减少了log₁₀，46%的患者实现了MRD阴性缓解。而在低母细胞复发队列中，73%的患者达到了CR/CRh/CRi。总体而言，21名患者（44%）接受了造血细胞移植。两个队列的中位总生存期（OS）均未达到。在MRD复发队列中，估计的2年OS率为67%（95%置信区间，50至89），而低母细胞复发队列的2年OS率为53%（95%置信区间，34至84）。

　　本研究表明，对于首次缓解后的AML患者以及出现MRD或低母细胞复发的患者，维奈克拉联合LDAC的治疗方案具有良好的耐受性和高效性。

　　维奈克拉仿制药已在孟加拉和老挝上市，版本较多，有孟加拉碧康制药生产的ventanix，孟加拉耀品国际生产的venex，孟加拉珠峰制药生产的ventoxen，老挝南塔金象药厂生产的venke，老挝东盟制药生产的ventok，如需买药，可登录印度全球药房中文官网：www.ingpharma.com下单。www.ingpharma.com是印度全球药房的唯一官方中文网站，若有任何疑问，请咨询ING药房客服。