2023年12月14日，美国食品和药物管理局（FDA）正式批准了贝组替凡（Belzutifan，商品名：Welireg，由Merck＆Co.，Inc.生产）用于治疗在接受过程序性死亡受体-1（PD-1）或程序性死亡配体-1（PD-L1）抑制剂以及血管内皮生长因子酪氨酸激酶抑制剂（VEGF-TKI）治疗后病情仍进展的晚期肾细胞癌（RCC）患者。

　　在一项关键性研究中，共纳入了746名晚期肾细胞癌患者，这些患者均已在先前接受过PD-1/PD-L1抑制剂和VEGF-TKI的治疗，但病情仍出现进展。研究采用1:1的比例将患者随机分配至贝组替凡组或依维莫司组。研究的主要终点是通过盲法独立中心审查（BICR）评估的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。

　　研究结果显示，与依维莫司组相比，贝组替凡组在PFS方面取得了统计学上显著性的改善。具体而言，贝组替凡组的风险比（HR）为0.75（95%置信区间：0.63, 0.90），单边p值达到了0.0008。尽管Kaplan-Meier曲线显示两组的中位PFS估计值相近（贝组替凡组为5.6个月，95%置信区间：3.9, 7.0；依维莫司组为5.6个月，95%置信区间：4.8, 5.8），但贝组替凡组在延长PFS方面仍表现出明显优势。

　　在总生存期（OS）方面，虽然数据尚未完全成熟，但贝组替凡组与依维莫司组相比，也呈现出了有利的趋势。贝组替凡组的HR为0.88（95%置信区间：0.73, 1.07）。

　　此外，BICR确认的贝组替凡组的客观缓解率（ORR）为22%，远高于依维莫司组的3.6%。在毒性方面，虽然两组均观察到治疗相关的不良事件，但与依维莫司组相比，贝组替凡组因治疗中出现的不良事件而停药或中断治疗的情况较低。同时，对患者报告的症状和功能结果的描述性分析也表明，贝组替凡具有良好的耐受性。

　　贝组替凡为晚期肾细胞癌患者提供了一种新的治疗选择，特别是在那些对PD-1/PD-L1抑制剂和VEGF-TKI治疗无响应或病情进展的患者中，其疗效和耐受性均得到了验证。

　　贝组替凡Belzutifan仿制药已在老挝上市，老挝卢修斯制药生产的LuciBelzu价格相对较低，如需购买阿那格雷土耳其版，可登录印度全球药房中文官网：www.ingpharma.com下单，www.ingpharma.com 是印度全球药房（ING药房）的唯一官方中文网站，若有疑问，可咨询ING药房客服。