贝组替凡（Belzutifan），作为一种缺氧诱导因子2α（HIF-2α）抑制剂，最初获批用于治疗von Hippel-Lindau（VHL）病。近期，基于LITESPARK-005研究的结果，其适用范围已扩展至散发性转移性透明细胞肾细胞癌（ccRCC）。然而，关于贝组替凡在散发性、转移性ccRCC患者中的实际应用效果，相关数据仍较为有限。那么，贝组替凡在这类患者中的临床表现究竟如何？

　　为探究这一问题，我们对在FDA批准之前，于MD安德森癌症中心接受贝组替凡治疗的22名散发性转移性ccRCC患者进行了回顾性研究。研究采用盲法，由放射科医生依据实体瘤缓解评估标准（RECIST）1.1版，对患者的无进展生存期（PFS）和客观缓解率（ORR）进行评估。同时，从患者开始使用贝组替凡时起，对其PFS和总生存期（OS）进行了跟踪测量。

　　研究结果显示，中位随访时间为14.9个月。多数患者患有国际转移性肾细胞癌数据库联盟（IMDC）定义的中度风险疾病，且转移部位超过三处。在启动贝组替凡治疗前，患者平均已接受过五线既往治疗，且全部患者均曾接受过免疫检查点治疗（ICT）和血管内皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂（VEGFR-TKI）的治疗。

　　在疗效方面，患者的中位PFS为8.51个月（95%置信区间[CI]为0-18.4），ORR达到了36.4%。此外，中位OS为14.72个月（95%CI为7.34-22.10），显示出贝组替凡在这类患者中的显著生存获益。

　　在耐受性方面，22名患者中，有4名（18.2%）因药物不良事件（ADE）需要减少剂量，3名（13.6%）则因ADE停用了贝组替凡。最常见的ADE为贫血（77.3%；17/22）和缺氧（36.4%；8/22）。值得庆幸的是，研究期间未出现与治疗相关的死亡事件。

　　本研究表明，在经历过多种治疗的散发性转移性ccRCC患者队列中，贝组替凡展现出了显著的临床活性和良好的耐受性。这些真实世界的数据不仅与LITESPARK-005研究的结果相互印证，还进一步支持了在ICT和VEGFR-TKI治疗失败后，使用贝组替凡作为治疗选择的合理性。

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