先前的研究已表明，在重度再生障碍性贫血（SAA）的治疗中，艾曲泊帕联合免疫抑制治疗（IST）相较于单独使用IST能取得更优疗效。然而，在中国，由于马抗胸腺细胞球蛋白（hATG）的不可用，兔ATG（rATG）成为了替代选择。本研究旨在对比IST（rATG联合环孢素）联合或不联合艾曲泊帕作为一线治疗SAA及极重度再生障碍性贫血（VSAA）的疗效与安全性。

　　研究

　　本研究纳入了2017年4月1日至2022年12月1日期间，来自中国10家医疗机构的371名患者。根据治疗方案，患者被分为IST联合艾曲泊帕组和IST单药组。

　　研究结果：

　　对于SAA患者，IST联合艾曲泊帕组在3个月时的总体缓解（OR）率（54.2% vs. 41%；P = 0.046）、完全缓解（CR）率（31.3% vs. 19.4%；P = 0.041）以及6个月时的OR率（78.3% vs. 51.1%；P < 0.0001）均显著高于IST单药组。然而，在VSAA患者中，IST联合艾曲泊帕仅提高了6个月时的CR率（29.8% vs. 9.43%；P = 0.010），其他时间点或疗效指标未见显著差异。

　　在安全性方面，IST联合艾曲泊帕组肝损伤的发生率显著增加（P < 0.05），而两组间严重治疗相关毒性的发生率相似（P > 0.05）。

　　长期随访数据显示，在SAA患者中，IST联合艾曲泊帕组的3年无失败生存率（FFS）显著高于IST单药组（70.7±5.3% vs. 50.3±3.9%；P = 0.007）。而在VSAA患者中，IST联合艾曲泊帕组则显示出更高的3年总生存率（OS）（82.2±5.7% vs. 57.3±7.2%；P = 0.020）。

　　本研究结果表明，对于新诊断的SAA患者，IST联合艾曲泊帕能够显著改善血液学恢复，且不会增加严重毒性。然而，在VSAA患者中，除6个月时的CR率有所提升外，IST联合艾曲泊帕并未显示出其他明显的疗效优势。
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