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对于复发或对强化诱导治疗难治（R/R）的FLT3突变急性髓系白血病（AML）患者，其预后通常不佳。近期，吉瑞替尼（Gilteritinib）已成为这类患者的标准治疗选择。本研究旨在探讨在吉瑞替尼治疗基础上加用维奈克拉，是否能进一步改善患者的治疗效果。
我们纳入了经过强化化疗后，分别接受吉瑞替尼单药治疗（n=19）和吉瑞替尼联合维奈克拉治疗（n=17）的R/R AML患者。结果显示，吉瑞替尼组和吉瑞替尼-维奈克拉组在形态学完全缓解伴或不伴不完全血液学恢复（mCRc）率（分别为53%和65%，p=0.51）以及实现同种异体造血干细胞移植（HSCT）的比例（分别为47%和35%，p=0.5）上无显著差异。
尽管两组的总生存率（OS）相当，但吉瑞替尼-维奈克拉组合显示出更优的OS趋势：12个月OS率为58.8%（95%置信区间[CI]为39.5%-87.6%），而吉瑞替尼单药组的12个月OS率为42.1%（95%CI为24.9%-71.3%）。值得注意的是，与其他基于吉瑞替尼的治疗方案相比，早期采用吉瑞替尼-维奈克拉联合治疗与最佳治疗效果显著相关（p=0.031）。
然而，联合治疗也伴随着血液学毒性的增加，这需要在临床应用中予以关注和管理。
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