2023年3月16日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了诺华制药公司的达拉非尼（Dabrafenib，商品名Tafinlar）与曲美替尼（Trametinib，商品名Mekinist）联合用药方案，用于治疗那些需要全身性治疗干预的、携带BRAFV600E突变的低级别胶质瘤（LGG）儿科患者。此外，FDA还特批了这两种药物的口服制剂，特别考虑到了那些吞咽困难的患者需求。

　　在这项研究中，携带BRAFV600E突变的低级别胶质瘤儿科患者被随机分配至两组：一组接受达拉非尼加曲美替尼（D+T）治疗，另一组则接受卡铂加长春新碱（C+V）治疗。依据神经肿瘤学低级别胶质瘤（2017年版）标准中的反应评估准则，对这两组共计110名患者（D+T组73人，C+V组37人）进行了总体缓解率（ORR）的独立评估。结果显示，达拉非尼+曲美替尼组的ORR达到了47%（95%置信区间为35%-59%），而C+V组的ORR仅为11%（95%置信区间为3.0%-25%）。在缓解持续时间（DOR）方面，达拉非尼+曲美替尼组为23.7个月（95%置信区间为14.5个月至无法估计），而C+V组的DOR则无法准确估计（95%置信区间为6.6个月至无法估计）。同时，无进展生存期（PFS）在达拉非尼+曲美替尼组中为20.1个月（95%置信区间为12.8个月至无法估计），而在C+V组中仅为7.4个月（95%置信区间为3.6-11.8个月），两组间的风险比（HR）为0.31（95%置信区间为0.17-0.55，P值小于0.001）。

　　治疗期间，最常见的不良反应（发生率超过20%）包括发热、皮疹、头痛、呕吐、肌肉骨骼疼痛、疲劳、腹泻、皮肤干燥、恶心、出血、腹痛以及痤疮样皮炎。此次批准标志着FDA首次为携带BRAFV600E突变的低级别胶质瘤儿科患者提供了一种全新的全身性一线治疗方案。

　　曲美替尼仿制药TRAMEDX已在老挝上市，LuciTram曲美替尼仿制药由老挝卢修斯制药生产，另外还有土耳其版原研药，达拉非尼仿制药PHODABRA已在孟加拉上市，达拉非尼老挝生产的DABRADX已获得老挝卫生部门批准合法上市，达拉非尼还有土耳其原研药，如需购买曲美替尼和达拉非尼仿制药或原研药，可登录印度全球药房中文官网：www.ingpharma.com下单。www.ingpharma.com是印度全球药房的唯一官方中文网站，若有任何疑问，请咨询ING药房客服。