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BRAFV600E突变在多种肿瘤类型中均有发现。本文介绍了一项关于达拉非尼（一种BRAF激酶抑制剂）联合曲美替尼（一种MEK抑制剂）在八组患有BRAFV600E突变的晚期罕见癌症患者中进行的二期篮子试验的最终疗效和安全性数据。这八组癌症包括未变性甲状腺癌（n=36）、胆道癌（n=43，）、胃肠道间质瘤（n=1）、小肠腺癌（n=3）、低级别胶质瘤（n=13）、高级别胶质瘤（n=45）、毛细胞白血病（n=55）和多发性骨髓瘤（n=19）。
研究者评估的主要终点是这些队列中的总体缓解率，分别为56%、53%、0%、67%、54%、33%、89%和50%。次要终点包括中位缓解持续时间（DoR）、无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）和安全性。
中位DoR分别为4个月、8.9个月（未达到）、未达到、7.7个月（未达到）、31.2个月、11.1个月（针对可达到的数据）。中位PFS分别为6.7个月、9.0个月（其中一组未达到且不可评估）、9.5个月、5.5个月（一组不可评估）和6.3个月（针对可评估的数据）。中位OS分别为14.5个月、未达到、13.5个月（一组不可评估）、21.8个月、不可评估、17.6个月和33.9个月（针对可评估的数据）。
治疗相关不良事件中，最常见（≥20%的患者）的是发热（40.8%）、疲劳（25.7%）、寒战（25.7%）、恶心（23.8%）和皮疹（20.4%）。
达拉非尼联合曲美替尼展现出的令人鼓舞的肿瘤不可知活性表明，对于某些患有BRAFV600E突变的晚期罕见癌症患者而言，这种联合治疗方案可能是一种有前途的治疗选择。
曲美替尼仿制药TRAMEDX已在老挝上市，LuciTram曲美替尼仿制药由老挝卢修斯制药生产，另外还有土耳其版原研药，达拉非尼仿制药PHODABRA已在孟加拉上市，达拉非尼老挝生产的DABRADX已获得老挝卫生部门批准合法上市，达拉非尼还有土耳其原研药，如需购买曲美替尼和达拉非尼仿制药或原研药，可登录印度全球药房中文官网：www.ingpharma.com下单。www.ingpharma.com是印度全球药房的唯一官方中文网站，若有任何疑问，请咨询ING药房客服。