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尽管黑色素瘤脑转移（BM）患者的预后通常较差，但关于这类患者及其参与临床试验的数据仍然相对匮乏。本报告旨在呈现对使用BRAF抑制剂达拉非尼（D）和MEK抑制剂曲美替尼（T）联合治疗的BRAF
V600突变黑色素瘤伴脑转移患者进行亚组分析的疗效结果。
本研究纳入了患有不可切除的IIIc期或IV期BRAF V600突变黑色素瘤的患者，无论其是否伴有脑转移。在总共856名纳入的患者中，有275名（32%）确诊患有脑转移。研究结果显示，患者的中位无进展生存期（PFS）为5.68个月（95%置信区间[CI]，5.29-6.87）。
进一步分析发现，与较短PFS显著相关的独立因素包括：ECOG评分≥1、血清乳酸脱氢酶（LDH）升高、存在≥3个转移部位以及非初治状态。通过二元分割分类和回归树模型分析，基线LDH水平和ECOG状态被确定为主要预后因素。
本研究是目前为止规模最大、最接近真实世界情况的一项研究，专注于评估接受达拉非尼+曲美替尼联合治疗的脑转移晚期BRAF V600突变黑色素瘤患者的疗效。研究结果证实，ECOG>1、存在≥3个转移部位以及LDH升高与较短PFS相关，这一发现此前仅在无BM的患者中得到过验证。
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