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一项研究聚焦于1至21岁，患有复发性或难治性实体瘤、淋巴瘤及组织细胞疾病的患者群体。这些患者被纳入基于遗传分子靶向治疗的II期临床试验组，其入选依据是肿瘤中检测到的特定基因改变。具体而言，那些细胞周期蛋白D-CDK4/6-INK4a-Rb通路中存在预设基因组改变，且Rb表达保持完整的肿瘤患者，被选定接受CDK4/6抑制剂——哌柏西利的治疗。
治疗方案要求患者每日口服一次哌柏西利，持续21天（每周期为28天），治疗直至疾病进展、出现不可耐受的毒性反应，或持续最长达两年。研究的主要评估指标为客观缓解率，而次要指标则涵盖了药物的安全性与耐受性，以及患者的无进展生存期。
共有23名患者（中位年龄15岁，年龄跨度8至21岁）被纳入研究，其中20人接受了治疗方案并可用于评估毒性与治疗反应。在可评估的患者群体中，最常见的诊断类型为骨肉瘤（9例）和横纹肌肉瘤（6例）。在19个肿瘤样本中，发现了针对CDK4（11例）、CDK6（2例）和CCND3（6例）的单一可操作基因扩增，且有一个肿瘤样本同时携带了CDK4和CCND2的扩增。治疗过程中，血液学毒性是最为常见的相关事件。遗憾的是，研究未能观察到客观的治疗反应。然而，两名携带CDK4扩增的肿瘤患者（分别患有神经母细胞瘤和肉瘤）在六个和三个治疗周期内，实现了疾病的稳定状态作为最佳治疗反应。六个月的疾病进展率为10%（95%置信区间，1.7%至27.2%）。
在本研究中，每日口服75mg/m²的哌柏西利，在这一经过多重预处理的患者群体中表现出了良好的耐受性。尽管在这组基于生物标志物选择的难治性实体瘤患者中，未观察到客观的治疗反应，这提示我们，在儿科癌症治疗中，仅凭通路的单一改变可能不足以引发对哌柏西利单药治疗的响应。
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