复发性或难治性FLT3内部串联重复（FLT3-ITD）阳性的急性髓系白血病患者往往预后不良，表现为复发频繁、对挽救性治疗的反应性差，以及相较于FLT3野生型患者，其总生存期显著缩短。本研究旨在探讨单药quizartinib（一种口服、高效且选择性的II型FLT3抑制剂）相较于挽救性化疗，是否能有效提升患者的总体生存率。

　　研究纳入了年龄18岁及以上、ECOG体能状态0-2级、复发或难治性（首次复合完全缓解持续时间不超过6个月）、FLT3-ITD急性髓性白血病（无论是否接受过同种异体造血干细胞移植的标准治疗）的患者。患者被随机分配（2:1比例，排列块大小为6，根据对既往治疗的反应及通过电话和网络交互式响应系统选择的化疗进行分层）至quizartinib组（60毫克/天，初始30毫克导入剂，口服，每日一次）或研究者选择的预选化疗组。化疗方案包括：皮下低剂量阿糖胞苷、静脉输注米托蒽醌+依托泊苷+阿糖胞苷，或静脉注射粒细胞集落刺激因子+氟达拉滨+阿糖胞苷+伊达比星。对于在quizartinib治疗后进行造血干细胞移植的患者，可在移植后恢复quizartinib治疗。研究的主要终点是意向治疗人群的总体生存率。

　　共有367名患者入组，其中245名被分配至quizartinib组，122名被分配至化疗组。然而，有4名quizartinib组患者和28名化疗组患者未接受治疗。中位随访时间为23.5个月（四分位距15.4-32.3）。结果显示，quizartinib组的总生存期显著长于化疗组（风险比0.76，95%置信区间0.58-0.98；p=0.02）。具体而言，quizartinib组的中位总生存期为6.2个月（5.3-7.2个月），而化疗组为4.7个月（4.0-5.5个月）。

　　在非血液学3-5级治疗相关不良事件方面，最常见的是脓毒症或感染性休克（quizartinib组46名患者[19%]，化疗组18名患者[19%]）、肺炎（29名[12%] vs 8名[9%]）以及低钾血症（28名[12%] vs 8名[9%]）。与治疗相关的严重不良事件中，最常见的是发热性中性粒细胞减少症（quizartinib组18名患者[7%]）、脓毒症或感染性休克（11名[5%]）、QT间期延长（5名[2%]）和恶心（5名[2%]）。在quizartinib组中，3级QT延长并不常见（中心读数为8例[3%]，研究者报告为10例[4%]），未发生4级事件。治疗期间，quizartinib组有80例（33%）患者死亡（其中31例[13%]因不良事件导致），而化疗组有16例（17%）患者死亡（其中9例[10%]因不良事件导致）。

　　与挽救性化疗相比，quizartinib治疗为复发或难治性FLT3-ITD急性髓系白血病患者带来了生存获益，并且在这些快速增殖且预后极差的患者中表现出可控的安全性。因此，quizartinib有望成为一种新的治疗护理标准。

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