急性髓系白血病（AML）患者，特别是高龄和携带FMS样酪氨酸激酶3内部串联重复（FLT3-ITD）突变的患者，常面临早期复发和生存率低的挑战。奎扎替尼Quizartinib作为一种口服、高效且选择性的下一代FLT3抑制剂，在复发或难治性AML中已展现出显著的临床抗白血病活性。

　　本研究旨在评估单药奎扎替尼Quizartinib在复发或难治性急性髓系白血病患者中的疗效和安全性。研究纳入了原发性AML或继发于骨髓增生异常综合征的急性髓系白血病患者，且东部肿瘤合作组（ECOG）表现状态为0-2。患者分为两个队列：队列1包括60岁及以上、复发后1年内或难治性AML的患者；队列2则涵盖18岁及以上、在挽救性化疗或造血干细胞移植后出现复发或难治性疾病的患者。FLT3-ITD等位基因频率超过10%的患者被视为FLT3-ITD阳性。

　　患者每日接受一次奎扎替尼Quizartinib口服溶液治疗。最初17名患者每日剂量为200毫克，但由于部分患者出现QTcF间期延长，后续所有患者的剂量调整为男性每日135毫克，女性每日90毫克。研究的主要终点是复合完全缓解（包括完全缓解、血小板不完全恢复的完全缓解和血液学不完全恢复的完全缓解）和完全缓解的患者比例。

　　共有333名患者入组（队列1：157名，队列2：176名）。在队列1中，FLT3-ITD阳性患者的复合完全缓解率为56%，FLT3-ITD阴性患者为36%。在队列2中，FLT3-ITD阳性患者的复合完全缓解率为46%，FLT3-ITD阴性患者为30%。两个队列中，最常见的3级或更严重的治疗相关不良事件包括发热性中性粒细胞减少症、贫血、血小板减少症和QTcF间期延长。

　　研究期间，共有125名患者（38%）死亡，其中18名（5%）患者的死亡被认为与治疗相关的不良事件有关。尽管如此，单药奎扎替尼Quizartinib在复发性或难治性急性髓系白血病患者中，特别是FLT3-ITD突变患者中，显示出高度活性且总体耐受性良好。

　　使用高效、选择性的FLT3抑制剂如奎扎替尼Quizartinib，针对FLT3-ITD驱动突变是一种有前途的临床策略，有望改善这些选择有限的患者的临床结局。

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