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Quizartinib，作为一种酪氨酸激酶抑制剂，选择性作用于FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）受体，已被研发用于急性髓系白血病（AML）的治疗。III期QuANTUM-R研究深入探讨了Quizartinib单药治疗对复发/难治性、FLT3-ITD突变阳性的AML患者的治疗效果。
患者1在AML初诊时FLT3-ITD为阴性，但在接受包括多线化疗在内的治疗过程中，转变为FLT3-ITD阳性，因此成为Quizartinib治疗的适宜对象。这一案例提示我们，在治疗期间，AML患者可能发生克隆转变，因此，在每次复发或耐药时重新检测基因变异，对于确定有针对性的治疗方案至关重要。
患者2在治疗过程中出现了QTc延长，但通过减少Quizartinib剂量，QTc间期得以恢复正常，使患者能够继续治疗，并最终恢复至推荐剂量。这一案例强调了在治疗过程中需密切关注患者的心电图变化，并适时调整药物剂量以确保治疗的安全性。
患者3对Quizartinib产生了良好反应，并计划进行造血干细胞移植（HSCT）。然而，在移植前的调理过程中，患者出现了发热性中性粒细胞减少症和侵袭性曲霉病，最终不幸去世。此案例提醒我们，在选择合并用药时需格外谨慎，特别是当存在潜在的药物相互作用时（如预防性使用唑类抗真菌药物）。在这种情况下，应适当降低Quizartinib的剂量，以最大程度地降低QTc延长的风险。
患者4在对Quizartinib产生反应后成功接受了HSCT，并在移植后继续接受Quizartinib的维持治疗，实现了持久的疗效。这一案例进一步证实了Quizartinib在治疗FLT3-ITD阳性的AML患者中的潜力，并提示我们在某些患者中，维持治疗可能有助于实现长期的疾病缓解。
使用Quizartinib治疗FLT3-ITD阳性的AML患者时所需关注的主要问题，包括充分的时间安排、耐受性的评估、向HSCT的过渡以及部分患者的维持治疗和持久缓解。
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