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急变期新发的慢性粒细胞白血病（CML-BP）在儿科恶性肿瘤中极为罕见。
以下是一个真实案例：一名16岁男性患者，在初诊时即被确诊为CML-BP淋巴样疾病。他首先接受了针对急性淋巴细胞白血病的缩短诱导期治疗，并结合使用了酪氨酸激酶抑制剂（TKI）伊马替尼和达沙替尼。在达到分子缓解（MR）后，尽快进行了造血干细胞移植（HSCT）。然而，尽管预防性地使用了达沙替尼，患者仍在3个月后复发，并检测出激酶结构域突变T315I。
随后，患者尝试了多种治疗方法，包括普纳替尼、blinatumomab、来自不同供体的第二次HSCT、供体淋巴细胞输注以及高剂量阿西米尼，但遗憾的是，这些治疗均未能阻止疾病的复发。之后，通过结合使用普纳替尼、阿西米尼与化疗，患者再次达到了分子缓解。
在此背景下，出于同情使用，患者接受了CD19定向的CAR-T细胞疗法（Kymriah®）。该疗法耐受性良好，未发生不良事件。与之前的所有治疗方法相比，CAR-T细胞疗法成功维持了患者的缓解状态。经过12个月的随访，患者的外周血中检测到完全B细胞再生障碍和少量CAR-T细胞，这可能有助于长期控制疾病。
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