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儿童肾上腺皮质癌（ACC）是一种罕见的恶性肿瘤，常导致糖皮质激素和/或雄激素的过度分泌。针对微观或宏观残留病灶，推荐采用米托坦辅助治疗，这是一种兼具肾上腺素抑制和细胞毒性的药物。尽管米托坦疗效显著，但它也伴随着一系列预期的副作用，如肾上腺功能不全。此外，该药物在成人中已知可引起男性乳房发育和甲状腺功能减退，而性早熟作为其副作用则未见先前报道。
本文报告了一例4岁女孩病例，该患者初诊时表现出为期6周的男性化症状、雄激素水平升高及骨龄提前1年。影像学检查揭示右肾上腺存在肿块，随后通过手术成功切除。组织学分析确认该肿块为肾上腺皮质癌，且具备多种不良特征，包括高有丝分裂指数、包膜侵犯及非典型有丝分裂。
术后，患者接受了包括米托坦、顺铂、依托泊苷和阿霉素在内的辅助化疗方案。尽管同时给予了生理剂量的皮质类固醇激素，患者仍出现了严重的胃肠道反应及症状性肾上腺功能不全。此外，她还出现了甲状腺功能减退，并对左旋甲状腺素治疗产生了积极响应。值得注意的是，患者还出现了周围性性早熟（PPP），表现为乳房逐渐发育及骨龄加速增长。在停用米托坦五个月后，患者的肾上腺功能不全依旧存在，并进一步发展为继发性中枢性性早熟（CPP）。
此病例揭示了米托坦治疗与多种内分泌并发症之间的关联，这些并发症与肾上腺皮质癌本身的临床表现形成了鲜明对比。更重要的是，本病例首次提供了证据，表明米托坦的雌激素作用可引发周围性性早熟。
肾上腺皮质癌是幼儿男性化症状的重要鉴别诊断之一。米托坦，作为一种针对肾上腺皮质癌的化疗药物，其作用是导致肾上腺组织的坏死。同时，它也是一种内分泌干扰物，除了导致肾上腺功能不全外，还可能引发甲状腺功能减退及成人男性乳房发育。因此，接受米托坦治疗的患者需要高剂量的氢化可的松替代治疗，以应对米托坦对类固醇代谢的干扰作用，且这种需求在米托坦治疗结束后仍会持续存在。在本病例中，米托坦可能通过其雌激素效应诱发了患者的周围性性早熟。
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