RET基因的致癌变异是甲状腺癌治疗中的一个重要靶点。本研究旨在评估普拉替尼（一种高效、选择性的RET抑制剂）在RET变异的甲状腺癌患者中的安全性和抗肿瘤活性。

　　ARROW是一项1/2期开放标签研究，在13个国家的71个社区和医院地点进行，招募了18岁或以上、患有RET变异的局部晚期或转移性实体瘤（包括RET突变的甲状腺髓样癌和RET融合阳性甲状腺癌）的患者，其东部肿瘤合作组（ECOG）表现状态为0-2（后在方案修订中限制为0-1）。患者接受每日一次400mg口服普拉替尼治疗，直至疾病进展、不耐受、撤回同意或研究者决定停止。2期研究的主要终点是总体缓解率（根据实体瘤反应评估标准1.1版，由隐蔽的独立中心审查）和安全性。评估了既往接受过卡博替尼、凡德他尼或两者治疗，或不符合标准治疗资格的RET突变甲状腺髓样癌患者，以及既往接受过治疗的RET融合阳性甲状腺癌患者的肿瘤反应；同时评估了所有RET变异甲状腺癌患者的安全性。

　　研究共入组了122名RET突变髓样癌患者和20名RET融合阳性甲状腺癌患者。在2019年7月11日之前接受普拉替尼治疗且基线时可测量疾病的患者中（作为疗效分析的入组截止时间），未接受过治疗的RET突变患者的总体缓解率为71%（15/21例；95% CI 48-89）于甲状腺髓样癌，既往接受过卡博替尼或凡德他尼，或两者均接受过治疗的55例患者中，总体缓解率为60%（33/55例；95% CI 46-73），9例RET融合阳性甲状腺癌患者中有8例（89%；95% CI 52-100）获得缓解（每组的所有反应均得到确认）。截至2020年5月22日入组的RET变异甲状腺癌患者中，常见（≥10%）的3级及以上治疗相关不良事件包括高血压（17%；24/142例患者）、中性粒细胞减少症（13%；19例患者）、淋巴细胞减少症（12%；17例患者）和贫血（10%；14例患者）。21例患者（15%）报告了严重的治疗相关不良事件，其中最常见（≥2%）的是肺炎（4%；5例患者）。5例患者（4%）因治疗相关事件而停止治疗，1例患者（1%）因治疗相关不良事件死亡。

　　普拉替尼是一种新的、耐受性良好且有效的每日一次口服治疗药物，为RET变异的甲状腺癌患者提供了新的治疗选择。

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