两项随机、双盲、安慰剂对照研究已证实，福他替尼对患有长期免疫性血小板减少症（ITP）的成人患者具有显著疗效，能够使血小板计数提升至≥50,000/μL。为了进一步评估福他替尼的长期安全性和有效性，后续开展了一项开放标签扩展（OLE）研究。

　　在随机试验中，患者接受了双盲福他替尼治疗。而在OLE研究中，对福他替尼有反应的患者继续使用相同的剂量（100至150mg，每日两次）。对于无反应的患者，则先接受100mg每日两次的治疗，持续4周，并可在第4周时根据需要将剂量升级至150mg每日两次。研究的主要终点包括稳定反应（在随机试验中，每两周一次的血小板计数≥50,000/μL，至少达到4/6次；在OLE研究中，每月就诊时的血小板计数≥50,000/μL，至少达到2/3次）、总体缓解（在第1至12周期间，至少有一次血小板计数≥50,000/μL）以及中位治疗持续时间和血小板计数的变化。

　　共有146名患者接受了福他替尼的治疗，其中123名患者参与了OLE研究。患者的中位治疗持续时间为6.7个月，基线时的中位特发性血小板减少性紫癜持续时间为8年，中位血小板计数为16,000/μL。这些患者之前接受过多种治疗，包括血小板生成（TPO）药物（47%）、脾切除术（35%）和利妥昔单抗（32%）。

　　研究结果显示，27名患者（18%）获得了稳定缓解，中位持续时间超过28个月，中位血小板计数为89,000/μL。64名患者（44%）实现了总体缓解（包括稳定缓解者），中位血小板计数为63,000/μL，且中位缓解持续时间也超过28个月。特别值得注意的是，在71名之前对TPO药物治疗失败的患者中，有24名（34%）对福他替尼实现了总体缓解。

　　在安全性方面，最常见的不良事件（AE）包括腹泻、高血压、恶心、鼻衄和肝功能检查异常。大多数不良反应为轻度至中度，并已通过减少剂量、中断治疗或二次用药等方式得到解决或控制。重要的是，在长达31个月的治疗过程中，未发现新的不良反应或发生频率的增加。

　　综上所述，福他替尼在长期治疗成人免疫性血小板减少症方面显示出显著的效果和相对良好的安全性。近一半的患者获得了总体缓解，并且大多数患者的缓解时间维持了2年以上。这些发现为福他替尼作为ITP患者的一种潜在治疗选择提供了有力的支持。

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