塞普替尼（Selpercatinib，商品名Retevmo®/Retsevmo®）作为一种一流的、高选择性的RET激酶抑制剂，在治疗未使用多激酶抑制剂的RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）患者中展现出了显著的临床效果和良好的安全性。

　　研究背景

　　· 药物机制：塞普替尼通过抑制RET激酶的活性，阻断肿瘤细胞的生长和扩散，从而达到治疗肿瘤的目的。

　　· 适用人群：主要用于治疗晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌患者，特别是那些对多激酶抑制剂（如卡博替尼、凡德他尼）治疗无效或未接受过多激酶抑制剂治疗的患者。

　　研究设计

　　· 主要试验：LIBRETTO-531研究（NCT04211337）是一项多中心、随机、开放标签的3期临床试验，旨在评估塞普替尼与医生选择的卡博替尼或凡德他尼在RET突变阳性、未经治疗、进展性甲状腺髓样癌患者中的疗效和安全性。

　　· 患者招募：该试验计划招募400名患者，以2:1的比例随机接受塞普替尼或医生选择的多激酶抑制剂治疗。

　　· 主要终点：无治疗失败生存期（TFFS），定义为自随机化至首次发生疾病进展、因治疗相关不良事件（TRAE）停药或死亡的时间。次要终点包括无进展生存期（PFS）、客观缓解率（ORR）、反应持续时间（DOR）、总生存期等。

　　研究结果

　　· 疗效数据：

　　· 在未接受过卡博替尼或凡德他尼治疗的RET突变型甲状腺髓样癌患者中，塞普替尼的ORR高达69.4%，而对照组仅为38.8%。

　　· 塞普替尼组的完全缓解（CR）率为11.9%，而对照组仅为4.1%。

　　· 中位PFS方面，塞普替尼组未达到中位PFS，而对照组为16.8个月，塞普替尼组降低了72%的疾病进展或死亡风险（HR=0.280, P<0.0001）。

　　· 中位TFFS方面，塞普替尼组同样显著优于对照组（中位TFFS为NE vs 13.9个月，HR=0.254, P<0.0001）。

　　· 安全性数据：

　　· 塞普替尼组最常见的不良反应包括高血压、口干、腹泻、疲劳和便秘等，且大多数为低级别不良事件。

　　· 严重不良反应的发生率较低，但需要注意的是，有少数患者出现了肺炎、腹痛和精神错乱等严重不良反应。

　　· 塞普替尼组中38.9%的患者因不良反应而减量，4.7%的患者因不良反应而停药。

　　塞普替尼作为一种高选择性的RET激酶抑制剂，在未使用多激酶抑制剂的RET突变型甲状腺髓样癌患者中表现出了卓越的疗效和可耐受的安全性。

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