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恩曲替尼（Entrectinib）是一种针对TRKA/B/C、ROS1、ALK酪氨酸激酶的抑制剂，已被批准用于成人和≥12岁儿童NTRK融合阳性实体瘤，以及成人ROS1融合阳性非小细胞肺癌的治疗。近期，一项研究评估了恩曲替尼在治疗患有实体瘤（含原发性中枢神经系统肿瘤）的儿科患者中的推荐2期剂量（RP2D）及其活性。
该研究的第一阶段为剂量递增阶段，每日一次口服恩曲替尼，招募了年龄<22岁的实体瘤患者，这些患者可能具有或不具有靶标NTRK1/2/3、ROS1或ALK融合。而RP2D的第二阶段篮子试验，则招募了患有靶融合或神经母细胞瘤的颅内或颅外实体瘤的患者。研究的主要终点为：第一阶段基于毒性的RP2D确定；第二阶段为目标融合患者的客观缓解率（ORR）。
可安全评估的患者定义为接受了≥1剂量恩曲替尼的患者；可评估疗效的患者则需具有可测量/可评估的基线疾病，且在RP2D时剂量≥1。
共有43名患者（中位年龄为7岁）纳入了疗效评估。在第一阶段中，有4名患者经历了剂量限制性毒性。最常见的治疗相关不良事件是体重增加（占48.8%），同时有9名患者出现骨折（占20.9%）。
在融合阳性肿瘤患者中，ORR达到了57.7%（95% CI 36.9-76.7），中位缓解持续时间尚未达到，而中位（四分位距）治疗持续时间为10.6个月（4.2-18.4）。
综上所述，恩曲替尼对携带NTRK1/2/3或ROS1融合的实体瘤儿科患者产生了快速且持久的反应。
仿制药为经济不富裕家庭的患者提供了治疗机会。恩曲替尼仿制药已在老挝上市，有老挝卢修斯制药生产的LuciEntre，老挝东盟制药生产的Aentrek，老挝第二药厂生产的PHOENTRE，如需购买恩曲替尼仿制药，可出国购药，也可登录印度全球药房中文官网：www.ingpharma.com下单，www.ingpharma.com是印度全球药房（ING药房）的唯一官方中文网站，若有疑问，可咨询ING药房客服。