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2021年10月29日,美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准了酪氨酸激酶抑制剂阿西米尼(商品名:Scemblix;生产商:诺华)用于治疗慢性期(CP)费城染色体阳性慢性粒细胞白血病(Ph+
CML)的成年患者。这些患者既往已接受过两种或两种以上的TKI治疗,并且阿西米尼也被传统上批准用于治疗具有T315I突变的CP中的Ph+慢性粒细胞白血病成年患者。
在针对两种或多种TKI治疗失败的患者的研究中,比较了阿西米尼和博舒替尼的效果。96周的主要分子学反应(MMR)率,在阿西米尼组中为38%(95%置信区间:30, 46),而在博舒替尼组中则为16%(95%置信区间:8, 26)(p值:0.001)。
第二个适应症是基于单臂CABL001X2101研究的96周MMR率为49%(95%置信区间:34, 64)而获得的批准。最常见(≥20%)的不良反应包括上呼吸道感染、肌肉骨骼疼痛、头痛、疲劳、恶心、皮疹和腹泻。而最常见(≥20%)的实验室异常则包括血小板减少、中性粒细胞减少、贫血、淋巴细胞减少、高甘油三酯血症、高尿酸血症、肌酸激酶升高、ALT升高、AST升高、脂肪酶升高以及淀粉酶升高。
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