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骨髓纤维化（MF）患者常面临血细胞减少、疾病相关症状衰弱以及脾肿大等问题。尽管脾肿大通常可以通过JAK1/2抑制剂如鲁索替尼（ruxolitinib）和fedratinib来缓解，但血细胞减少症往往仍然严重。莫洛替尼（Momelotinib）作为一种JAK1/2抑制剂，最近被批准用于治疗贫血性骨髓纤维化患者，并已证明可通过直接抑制I型激活素A受体来改善贫血。
在真实世界环境中，对60名骨髓纤维化患者进行了莫洛替尼的安全性和有效性评估，该评估与治疗前情况无关。中位治疗持续时间为12周。作为一项新的但可控的安全性发现，10/60名患者（17%）检测到肌酐升高（CTC°1-2）。值得注意的是，84%的患者不仅血红蛋白水平升高，而且血小板值（67%）也有所升高。在依赖输血的个体队列中（n=38），15名患者（39%）的输血需求有所改善，其中8名患者达到了输血独立性（21%），这一转变在中位4周内实现（范围2-12周）。此外，13/53人（25%）的脾脏大小减小，中位缓解时间为6周，其中11名患者曾接受过JAK抑制剂治疗（85%）。在有症状的个体中（n=51），24人（47%）检测到临床改善，中位缓解时间为4周。然而，5名患者因副作用停止治疗（8%），6名患者因临床症状恶化而停止治疗（10%）。
综上所述，莫洛替尼对于在现实条件下接受过多种治疗的血细胞减少性骨髓纤维化患者而言，是一个有效且安全的治疗选择。
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